Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av litiumkarbonat for å behandle Niemann-Pick Type C1-sykdom

21. september 2019 oppdatert av: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

en enkeltsenter, prospektiv, åpen og ikke-randomisert case-control studie av litiumkarbonateffekt på Niemanns sykdom C1 type

Denne studien er planlagt for å studere om litiumkarbonat har en beskyttende effekt på hjernen ved Niemann-Pick sykdom type C1.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

18

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200092
        • Xin Hua Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. i alderen fra 7 år til 40 år
  2. debut av nevrologiske symptomer før 15 års alder
  3. bekreftet diagnose av NPC1 bestemt av enten to NPC1-mutasjoner eller en NPC1-mutasjon med forhøyet plasma 7-ketokolesterol
  4. evne til å gå enten selvstendig eller med assistanse
  5. Subjekt eller forelder/foresatte kan kommunisere med etterforsker, forstå og overholde reglene for denne kliniske utprøvingen.
  6. foreldre/foresatte som kan følge forsøkspersonene for å delta i den kliniske utprøvingen
  7. Subjekt eller forelder/foresatte må gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Én NPC-skala for klinisk alvorlighetsgrad nådde 5
  2. Kvinne under graviditet eller amming
  3. Den anslåtte levetiden er mindre enn 1 år
  4. Alvorlig leversvikt (definert som leverlaboratorieparametere, ASAT og/eller ALAT større enn tre ganger øvre normalgrense
  5. Nyreinsuffisiens, med serumkreatin større enn 1,5 ganger øvre normalgrense
  6. Gratis med nevrologiske symptomer
  7. Ta antidiuretisk hormon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: behandling
Legemiddel: Litiumkarbonat
For å observere om litiumkarbonat har en beskyttende rolle på hjernen til Niemann-Pick sykdom C1

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
NPC klinisk alvorlighetsgrad
Tidsramme: 52 uker
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
7-ketokolesterol
Tidsramme: 52 uker
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2017

Primær fullføring (Forventet)

30. september 2020

Studiet fullført (Forventet)

30. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

28. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • XH-17-010

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Niemann-Pick sykdom, type C1

Kliniske studier på Litiumkarbonat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere