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Studie über Lithiumcarbonat zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1

21. September 2019 aktualisiert von: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

eine monozentrische, prospektive, offene und nicht randomisierte Fallkontrollstudie zur Wirkung von Lithiumcarbonat auf die Niemann-Krankheit vom Typ C1

Diese Studie soll untersuchen, ob Lithiumcarbonat eine schützende Wirkung auf das Gehirn der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 hat.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

18

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200092
        • Xin Hua Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 40 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. im Alter von 7 Jahren bis 40 Jahren
  2. Auftreten von neurologischen Symptomen vor dem 15. Lebensjahr
  3. bestätigte Diagnose von NPC1, bestimmt durch entweder zwei NPC1-Mutationen oder eine NPC1-Mutation mit erhöhtem 7-Ketocholesterin im Plasma
  4. Fähigkeit, selbstständig oder mit Hilfe zu gehen
  5. Proband oder Elternteil/Erziehungsberechtigter in der Lage, mit dem Prüfarzt zu kommunizieren, die Regeln dieser klinischen Studie zu verstehen und einzuhalten.
  6. Elternteil/Erziehungsberechtigter, der in der Lage ist, die Probanden zur Teilnahme an der klinischen Studie zu begleiten
  7. Das Subjekt oder ein Elternteil/Erziehungsberechtigter muss eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

  1. Eine Punktzahl auf der klinischen Schweregradskala des NPC erreichte 5
  2. Schwangere oder stillende Frau
  3. Die vorhergesagte Lebensdauer weniger als 1 Jahr
  4. Schwere Leberinsuffizienz (definiert als hepatische Laborparameter, AST und/oder ALT größer als das Dreifache der oberen Normgrenze
  5. Niereninsuffizienz, mit einem Serumkreatinwert von mehr als dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze
  6. Frei mit neurologischen Symptomen
  7. Nehmen Sie das antidiuretische Hormon

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Arzneimittel: Lithiumcarbonat
Um zu beobachten, ob Lithiumcarbonat eine schützende Rolle auf das Gehirn der Niemann-Pick-Krankheit C1 hat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
NPC klinischer Schweregrad-Score
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
7-Ketocholesterin
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. September 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XH-17-010

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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