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Studio del carbonato di litio per il trattamento della malattia di tipo C1 di Niemann-Pick

21 settembre 2019 aggiornato da: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

uno studio caso-controllo a centro singolo, prospettico, aperto e non randomizzato sull'effetto del carbonato di litio sulla malattia di Niemann di tipo C1

Questo studio è progettato per studiare se il carbonato di litio ha un effetto protettivo sul cervello della malattia di Niemann-Pick di tipo C1.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

18

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200092
        • Xin Hua Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 40 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. dai 7 ai 40 anni
  2. insorgenza di sintomi neurologici prima dei 15 anni di età
  3. diagnosi confermata di NPC1 determinata da due mutazioni NPC1 o una mutazione NPC1 con livelli elevati di 7-chetocolesterolo plasmatico
  4. capacità di camminare autonomamente o con assistenza
  5. Soggetto o genitore/tutore in grado di comunicare con lo sperimentatore, comprendere e rispettare le regole di questa sperimentazione clinica.
  6. genitore/tutore in grado di accompagnare i soggetti a partecipare alla sperimentazione clinica
  7. Il soggetto o il genitore/tutore deve fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  1. Un punteggio della scala di gravità clinica NPC ha raggiunto 5
  2. Femmina in gravidanza o allattamento
  3. La durata prevista della vita inferiore a 1 anno
  4. Grave insufficienza epatica (definita come parametri di laboratorio epatici, AST e/o ALT superiori a tre volte il limite superiore del normale
  5. Insufficienza renale, con la creatina sierica superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma
  6. Libero con sintomi neurologici
  7. Prendi l'ormone antidiuretico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: trattamento
Droga: Carbonato di litio
Per osservare se il carbonato di litio ha un ruolo protettivo sul cervello della malattia di Niemann-Pick C1

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Punteggio di gravità clinica NPC
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
7-chetocolesterolo
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2017

Completamento primario (Anticipato)

30 settembre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

28 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • XH-17-010

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Niemann-Pick, tipo C1

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