ニーマンピックC1型疾患を治療するための炭酸リチウムの研究
2019年9月21日 更新者：Huiwen Zhang, MD、Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
ニーマン病 C1 型に対する炭酸リチウムの効果に関する単一施設、前向き、オープン、非ランダム化症例対照研究
この研究は、炭酸リチウムがニーマン・ピック病 C1 型の脳に保護効果があるかどうかを研究する予定です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
18
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200092
- Xin Hua Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～40年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 7歳から40歳まで
- 15歳以前の神経学的症状の発症
- 血漿7-ケトコレステロールの上昇を伴う2つのNPC1変異または1つのNPC1変異のいずれかによって決定されるNPC1の確定診断
- 自力で、または介助を受けて歩く能力
- -治験責任医師とコミュニケーションをとることができる被験者または親/保護者は、この臨床試験の規則を理解し、遵守することができます。
- -治験に参加するために被験者に同行できる親/保護者
- 被験者または親/保護者は、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
除外基準:
- 1 つの NPC 臨床重症度スケール スコアが 5 に達した
- 妊娠中または授乳中の女性
- 予測寿命は1年未満
- -重度の肝不全（肝検査パラメータ、ASTおよび/またはALTが正常上限の3倍を超えると定義）
- 血清クレアチンが正常上限の1.5倍を超える腎不全
- 神経症状で無料
- 抗利尿ホルモンを飲む
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：処理
|
炭酸リチウムがニーマン・ピック病 C1 の脳を保護するかどうかを観察する
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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NPC 臨床重症度スコア
時間枠：52週
|
52週
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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7-ケトコレステロール
時間枠：52週
|
52週
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年7月5日
一次修了 (予想される)
2020年9月30日
研究の完了 (予想される)
2021年6月30日
試験登録日
最初に提出
2017年6月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年6月26日
最初の投稿 (実際)
2017年6月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月21日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- XH-17-010
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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