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Estudio de carbonato de litio para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1

21 de septiembre de 2019 actualizado por: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

un estudio de casos y controles de un solo centro, prospectivo, abierto y no aleatorizado del efecto del carbonato de litio en la enfermedad de Niemann tipo C1

Este estudio está planeado para estudiar si el carbonato de litio tiene un efecto protector sobre el cerebro de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

18

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200092
        • Xin Hua Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 40 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. de 7 años a 40 años
  2. aparición de síntomas neurológicos antes de los 15 años de edad
  3. diagnóstico confirmado de NPC1 determinado por dos mutaciones de NPC1 o una mutación de NPC1 con niveles elevados de 7-cetocolesterol en plasma
  4. capacidad para caminar de forma independiente o con ayuda
  5. Sujeto o padre/tutor capaz de comunicarse con el investigador, entender y cumplir las reglas de este ensayo clínico.
  6. padre/tutor capaz de acompañar a los sujetos a participar en el ensayo clínico
  7. El sujeto o padre/tutor debe proporcionar un consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  1. Una puntuación de la escala de gravedad clínica de NPC alcanzó 5
  2. Mujer en embarazo o lactancia
  3. La esperanza de vida prevista es inferior a 1 año.
  4. Insuficiencia hepática grave (definida como parámetros hepáticos de laboratorio, AST y/o ALT superiores a tres veces el límite superior de la normalidad)
  5. Insuficiencia renal, con creatina sérica superior a 1,5 veces el límite superior de lo normal
  6. Libre con síntomas neurológicos
  7. Tomar hormona antidiurética

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: tratamiento
Droga: Carbonato de litio
Para observar si el carbonato de litio tiene un papel protector en el cerebro de la enfermedad de Niemann-Pick C1

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Puntuación de gravedad clínica de NPC
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
7-cetocolesterol
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de julio de 2017

Finalización primaria (Anticipado)

30 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

28 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • XH-17-010

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C1

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