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Étude du carbonate de lithium pour traiter la maladie de Niemann-Pick de type C1

21 septembre 2019 mis à jour par: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

une étude cas-témoin monocentrique, prospective, ouverte et non randomisée de l'effet du carbonate de lithium sur la maladie de Niemann de type C1

Cette étude est prévue pour étudier si le carbonate de lithium a un effet protecteur sur le cerveau de la maladie de Niemann-Pick de type C1.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

18

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200092
        • Xin Hua Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans à 40 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. de 7 ans à 40 ans
  2. apparition des symptômes neurologiques avant l'âge de 15 ans
  3. diagnostic confirmé de NPC1 déterminé soit par deux mutations de NPC1, soit par une mutation de NPC1 avec un taux plasmatique élevé de 7-cétocholestérol
  4. capacité à marcher seul ou avec de l'aide
  5. Sujet ou parent/tuteur capable de communiquer avec l'investigateur, de comprendre et de respecter les règles de cet essai clinique.
  6. parent/tuteur capable d'accompagner les sujets pour participer à l'essai clinique
  7. Le sujet ou le parent/tuteur doit fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  1. Un score de l'échelle de gravité clinique du NPC a atteint 5
  2. Femme enceinte ou allaitante
  3. La durée de vie prévue inférieure à 1 an
  4. Insuffisance hépatique sévère (définie comme des paramètres de laboratoire hépatiques, ASAT et/ou ALAT supérieures à trois fois la limite supérieure de la normale
  5. Insuffisance rénale, avec créatine sérique supérieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale
  6. Gratuit avec des symptômes neurologiques
  7. Prendre de l'hormone antidiurétique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: traitement
Médicament: Carbonate de lithium
Observer si le carbonate de lithium a un rôle protecteur sur le cerveau de la maladie de Niemann-Pick C1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Score de gravité clinique NPC
Délai: 52 semaines
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
7-cétocholestérol
Délai: 52 semaines
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juillet 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

30 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juin 2017

Première publication (Réel)

28 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • XH-17-010

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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