Estudo do carbonato de lítio para tratar a doença de Niemann-Pick tipo C1
21 de setembro de 2019 atualizado por: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
um estudo de caso-controle de centro único, prospectivo, aberto e não randomizado do efeito do carbonato de lítio na doença de Niemann tipo C1
Este estudo está planejado para estudar se o carbonato de lítio tem efeito protetor no cérebro da doença de Niemann-Pick tipo C1.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
18
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200092
- Xin Hua Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos a 40 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- idade de 7 anos a 40 anos
- início dos sintomas neurológicos antes dos 15 anos de idade
- diagnóstico confirmado de NPC1 determinado por duas mutações NPC1 ou uma mutação NPC1 com 7-cetocolesterol plasmático elevado
- capacidade de andar de forma independente ou com assistência
- Sujeito ou pai/responsável capaz de se comunicar com o investigador, entender e cumprir as regras deste ensaio clínico.
- pai/responsável capaz de acompanhar os sujeitos para participar do ensaio clínico
- Sujeito ou pai/responsável deve fornecer consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Uma pontuação da escala de gravidade clínica do NPC atingiu 5
- Fêmea na gravidez ou amamentação
- A expectativa de vida prevista é inferior a 1 ano
- Insuficiência hepática grave (definida como parâmetros laboratoriais hepáticos, AST e/ou ALT superiores a três vezes o limite superior do normal
- Insuficiência renal, com creatina sérica superior a 1,5 vezes o limite superior da normalidade
- Livre com sintomas neurológicos
- Tome hormônio antidiurético
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: tratamento
|
Observar se o carbonato de lítio tem papel protetor no cérebro da doença de Niemann-Pick C1
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Pontuação de gravidade clínica NPC
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
7-cetocolesterol
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de julho de 2017
Conclusão Primária (Antecipado)
30 de setembro de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
30 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de junho de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de junho de 2017
Primeira postagem (Real)
28 de junho de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de setembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de setembro de 2019
Última verificação
1 de setembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios Neurocognitivos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Demência
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
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- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
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- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Tranquilizantes
- Drogas Psicotrópicas
- Antidepressivos
- Agentes Antimaníacos
- Carbonato de lítio
Outros números de identificação do estudo
- XH-17-010
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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