Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af lithiumkarbonat til behandling af Niemann-Pick Type C1 sygdom

21. september 2019 opdateret af: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

et enkeltcenter, prospektivt, åbent og ikke-randomiseret case-kontrolstudie af lithiumkarbonateffekt på Niemanns sygdom C1 type

Denne undersøgelse er planlagt til at undersøge, om lithiumcarbonat har en beskyttende effekt på hjernen af ​​Niemann-Pick sygdom type C1.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

18

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200092
        • Xin Hua Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. i alderen fra 7 år til 40 år
  2. debut af neurologiske symptomer før 15 års alderen
  3. bekræftet diagnose af NPC1 bestemt af enten to NPC1 mutationer eller en NPC1 mutation med forhøjet plasma 7-ketocholesterol
  4. evne til at gå enten selvstændigt eller med assistance
  5. Forsøgsperson eller forælder/værge i stand til at kommunikere med investigator, forstå og overholde reglerne for dette kliniske forsøg.
  6. forælder/værge i stand til at ledsage forsøgspersonerne for at deltage i det kliniske forsøg
  7. Forsøgsperson eller forælder/værge skal give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Én NPC-score for klinisk sværhedsgrad nåede 5
  2. Kvinde under graviditet eller amning
  3. Den forventede levetid er mindre end 1 år
  4. Alvorlig leverinsufficiens (defineret som leverlaboratorieparametre, ASAT og/eller ALAT større end tre gange den øvre normalgrænse
  5. Nyreinsufficiens, med serumkreatin større end 1,5 gange den øvre normalgrænse
  6. Gratis med neurologiske symptomer
  7. Tag antidiuretisk hormon

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: behandling
Medicin: Lithiumkarbonat
At observere om lithiumcarbonat har en beskyttende rolle på hjernen af ​​Niemann-Pick sygdom C1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
NPC klinisk sværhedsgradsscore
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
7-ketocholesterol
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. september 2020

Studieafslutning (Forventet)

30. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

28. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • XH-17-010

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Niemann-Pick sygdom, type C1

Kliniske forsøg med Lithiumkarbonat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner