Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение карбоната лития для лечения болезни Ниманна-Пика типа C1

21 сентября 2019 г. обновлено: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Одноцентровое, проспективное, открытое и нерандомизированное исследование случай-контроль влияния карбоната лития на болезнь Нимана C1 типа

Это исследование планируется для изучения того, оказывает ли карбонат лития защитное действие на мозг при болезни Ниманна-Пика типа С1.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

18

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Китай, 200092
        • Xin Hua Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 40 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. в возрасте от 7 лет до 40 лет
  2. появление неврологических симптомов в возрасте до 15 лет
  3. подтвержденный диагноз NPC1, определяемый либо двумя мутациями NPC1, либо одной мутацией NPC1 с повышенным уровнем 7-кетохолестерола в плазме
  4. способность ходить самостоятельно или с посторонней помощью
  5. Субъект или родитель/опекун, способный общаться с исследователем, понимать и соблюдать правила данного клинического испытания.
  6. родитель/опекун, способный сопровождать субъектов для участия в клиническом испытании
  7. Субъект или родитель/опекун должны предоставить письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  1. Один балл по шкале клинической тяжести NPC достиг 5
  2. Женщина во время беременности или кормления грудью
  3. Прогнозируемый срок службы менее 1 года
  4. Тяжелая печеночная недостаточность (определяемая как печеночные лабораторные параметры, АСТ и/или АЛТ более чем в три раза превышающие верхнюю границу нормы)
  5. Почечная недостаточность, когда уровень креатина в сыворотке более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы.
  6. Бесплатно с неврологическими симптомами
  7. Принять антидиуретический гормон

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: лечение
Лекарство: Карбонат лития
Чтобы выяснить, играет ли карбонат лития защитную роль в мозге при болезни Ниманна-Пика C1

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Шкала клинической тяжести NPC
Временное ограничение: 52 недели
52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
7-кетохолестерин
Временное ограничение: 52 недели
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 июля 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

30 сентября 2020 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

30 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 сентября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 сентября 2019 г.

Последняя проверка

1 сентября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • XH-17-010

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Карбонат лития

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Morocco

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться