Niemann-Pick C1형 질병을 치료하기 위한 탄산리튬 연구
2019년 9월 21일 업데이트: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Niemann 질병 C1 유형에 대한 탄산 리튬 효과의 단일 센터, 전향적, 개방 및 비무작위 케이스 컨트롤 연구
본 연구는 탄산리튬이 C1형 Niemann-Pick 질병의 뇌에 대한 보호 효과를 가지는지 연구하기 위해 기획되었다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
18
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, 중국, 200092
- Xin Hua Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 7세에서 40세
- 15세 이전의 신경학적 증상의 시작
- 혈장 7-케토콜레스테롤이 상승된 두 개의 NPC1 돌연변이 또는 한 개의 NPC1 돌연변이에 의해 결정된 NPC1의 확인된 진단
- 독립적으로 또는 도움을 받아 걸을 수 있는 능력
- 피험자 또는 부모/보호자는 조사자와 의사소통할 수 있고, 이 임상 시험의 규칙을 이해하고 준수할 수 있습니다.
- 임상시험 참여를 위해 피험자와 동행할 수 있는 부모/보호자
- 피험자 또는 부모/보호자는 서면 동의서를 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 하나의 NPC 임상 심각도 척도 점수가 5에 도달했습니다.
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
- 예상 수명은 1년 미만
- 중증 간기능부전
- 신장 기능 부전, 혈청 크레아틴이 정상 상한치의 1.5배 이상
- 신경학적 증상이 있는 경우 무료
- 항이뇨 호르몬을 복용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 치료
|
탄산리튬이 니만-픽병 C1의 뇌를 보호하는 역할을 하는지 관찰하기 위해
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
NPC 임상 심각도 점수
기간: 52주
|
52주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
7-케토콜레스테롤
기간: 52주
|
52주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 5일
기본 완료 (예상)
2020년 9월 30일
연구 완료 (예상)
2021년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 6월 26일
처음 게시됨 (실제)
2017년 6월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 21일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- XH-17-010
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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