Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus litiumkarbonaatista Niemann-Pickin tyypin C1 taudin hoitoon

lauantai 21. syyskuuta 2019 päivittänyt: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

yhden keskuksen tuleva, avoin ja ei-satunnaistettu tapauskontrollitutkimus litiumkarbonaatin vaikutuksesta Niemannin taudin C1 tyyppiin

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko litiumkarbonaatilla suojaava vaikutus Niemann-Pickin taudin tyypin C1 aivoihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

18

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 200092
        • Xin Hua Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 7-vuotiaasta 40-vuotiaaksi
  2. neurologisten oireiden ilmaantuminen ennen 15 vuoden ikää
  3. vahvistettu NPC1-diagnoosi, joka määräytyy joko kahdella NPC1-mutaatiolla tai yhdellä NPC1-mutaatiolla, jossa on kohonnut plasman 7-ketokolesteroli
  4. kyky kävellä joko itsenäisesti tai avustamana
  5. Tutkittava tai vanhempi/huoltaja pystyy kommunikoimaan tutkijan kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan tämän kliinisen tutkimuksen sääntöjä.
  6. vanhempi/huoltaja, joka voi seurata koehenkilöitä osallistumaan kliiniseen tutkimukseen
  7. Tutkittavan tai vanhemman/huoltajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Yksi NPC kliinisen vakavuusasteikon pistemäärä saavutti 5
  2. Nainen raskauden tai imetyksen aikana
  3. Ennustettu elinikä alle 1 vuosi
  4. Vaikea maksan vajaatoiminta (määritelty maksan laboratorioparametreiksi, ASAT- ja/tai ALAT-arvot yli kolme kertaa normaalin ylärajan
  5. Munuaisten vajaatoiminta, jossa seerumin kreatiini on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja
  6. Ilmainen neurologisilla oireilla
  7. Ota antidiureettinen hormoni

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: hoitoon
Lääke: Litiumkarbonaatti
Tarkkaile, onko litiumkarbonaatilla suojaava rooli Niemann-Pickin taudin C1 aivoissa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
NPC kliinisen vakavuuden pisteet
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
7-ketokolesteroli
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 28. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 21. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • XH-17-010

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Litiumkarbonaatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa