Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av litiumkarbonat för att behandla Niemann-Picks sjukdom av typ C1

21 september 2019 uppdaterad av: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

en enkelcenter, prospektiv, öppen och icke-randomiserad fallkontrollstudie av litiumkarbonateffekt på Niemanns sjukdom C1-typ

Denna studie är planerad att studera om litiumkarbonat har en skyddande effekt på hjärnan vid Niemann-Picks sjukdom typ C1.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

18

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200092
        • Xin Hua Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år till 40 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. i åldern från 7 år till 40 år
  2. debut av neurologiska symtom före 15 års ålder
  3. bekräftad diagnos av NPC1 bestämt av antingen två NPC1-mutationer eller en NPC1-mutation med förhöjd plasma 7-ketokolesterol
  4. förmåga att gå antingen självständigt eller med hjälp
  5. Försöksperson eller förälder/vårdnadshavare kan kommunicera med utredaren, förstå och följa reglerna för denna kliniska prövning.
  6. förälder/vårdnadshavare kan följa med försökspersonerna för att delta i den kliniska prövningen
  7. Försöksperson eller förälder/vårdnadshavare måste ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. En NPC-skala för klinisk svårighetsgrad nådde 5
  2. Kvinna under graviditet eller amning
  3. Den förväntade livslängden är mindre än 1 år
  4. Allvarlig leverinsufficiens (definieras som leverlaboratorieparametrar, ASAT och/eller ALAT större än tre gånger den övre normalgränsen
  5. Njurinsufficiens, med serumkreatin högre än 1,5 gånger den övre normalgränsen
  6. Gratis med neurologiska symtom
  7. Ta antidiuretiskt hormon

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: behandling
Läkemedel: Litiumkarbonat
Att observera om litiumkarbonat har en skyddande roll på hjärnan av Niemann-Picks sjukdom C1

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
NPC-poäng för klinisk svårighetsgrad
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
7-ketokolesterol
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juli 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

30 september 2020

Avslutad studie (Förväntat)

30 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 juni 2017

Första postat (Faktisk)

28 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 september 2019

Senast verifierad

1 september 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • XH-17-010

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Niemann-Pick sjukdom, typ C1

Kliniska prövningar på Litiumkarbonat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera