Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Lítium-karbonát vizsgálata a C1 típusú Niemann-Pick-betegség kezelésére

2019. szeptember 21. frissítette: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

egyközpontú, prospektív, nyitott és nem randomizált eset-kontroll vizsgálat a lítium-karbonát hatásáról a C1 típusú Niemann-kórra

Ennek a tanulmánynak a célja annak vizsgálata, hogy a lítium-karbonátnak van-e védő hatása a C1 típusú Niemann-Pick betegség agyára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

18

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 200092
        • Xin Hua Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 7 évtől 40 éves korig
  2. a neurológiai tünetek 15 éves kor előtt jelentkeznek
  3. az NPC1 megerősített diagnózisa, amelyet vagy két NPC1 mutáció vagy egy NPC1 mutáció határoz meg emelkedett plazma 7-ketokoleszterinszinttel
  4. képes önállóan vagy segítséggel járni
  5. Az alany vagy szülő/gondviselő képes kommunikálni a vizsgálóval, megérteni és betartani a jelen klinikai vizsgálat szabályait.
  6. szülő/gondviselő, aki képes elkísérni az alanyokat a klinikai vizsgálatban való részvételre
  7. Az alanynak vagy szülőnek/gondviselőnek írásos beleegyezését kell adnia

Kizárási kritériumok:

  1. Az egyik NPC klinikai súlyossági skála pontszáma elérte az 5-öt
  2. Terhes vagy szoptató nőstény
  3. A várható élettartam kevesebb, mint 1 év
  4. Súlyos májelégtelenség (a máj laboratóriumi paraméterei, az AST és/vagy az ALT a normálérték felső határának háromszorosánál nagyobb
  5. Veseelégtelenség, a szérum kreatinszintje meghaladja a normál érték felső határának 1,5-szeresét
  6. Neurológiai tünetekkel mentes
  7. Vegyünk antidiuretikus hormont

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: kezelés
Drog: Lítium-karbonát
Megvizsgálni, hogy a lítium-karbonátnak van-e védő szerepe az agyban a Niemann-Pick C1 betegséggel szemben

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
NPC klinikai súlyossági pontszám
Időkeret: 52 hét
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
7-ketokoleszterin
Időkeret: 52 hét
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 5.

Elsődleges befejezés (Várható)

2020. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2021. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 26.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. szeptember 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 21.

Utolsó ellenőrzés

2019. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • XH-17-010

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Niemann-Pick-kór, C1 típusú

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Canada

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel