Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie uhličitanu lithného k léčbě Niemann-Pickovy choroby typu C1

21. září 2019 aktualizováno: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Jednocentrová, prospektivní, otevřená a nerandomizovaná případová kontrolní studie vlivu uhličitanu lithného na Niemannovu chorobu typu C1

Tato studie je plánována ke studiu toho, zda má uhličitan lithný ochranný účinek na mozek Niemann-Pickovy choroby typu C1.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

18

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200092
        • Xin Hua Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 40 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. ve věku od 7 let do 40 let
  2. nástup neurologických příznaků před 15. rokem věku
  3. potvrzená diagnóza NPC1 stanovená buď dvěma mutacemi NPC1 nebo jednou mutací NPC1 se zvýšeným plazmatickým 7-ketocholesterolem
  4. schopnost chodit samostatně nebo s pomocí
  5. Subjekt nebo rodič/opatrovník schopný komunikovat se zkoušejícím, rozumět a dodržovat pravidla tohoto klinického hodnocení.
  6. rodič/opatrovník schopný doprovázet subjekty k účasti na klinickém hodnocení
  7. Subjekt nebo rodič/zákonný zástupce musí poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Jedno skóre klinické závažnosti NPC dosáhlo 5
  2. Žena v těhotenství nebo kojení
  3. Předpokládaná délka života méně než 1 rok
  4. Těžká jaterní insuficience (definovaná jako jaterní laboratorní parametry, AST a/nebo ALT vyšší než trojnásobek horní hranice normálu
  5. Renální insuficience se sérovým kreatinem vyšším než 1,5násobkem horní hranice normálu
  6. Zdarma s neurologickými příznaky
  7. Vezměte antidiuretický hormon

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: léčba
Lék: Uhličitan lithný
Pozorovat, zda má uhličitan lithný ochrannou roli v mozku Niemann-Pickovy choroby C1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
NPC skóre klinické závažnosti
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
7-ketocholesterol
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

30. září 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

30. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

28. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • XH-17-010

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann-Pickova choroba, typ C1

Klinické studie na Uhličitan lithný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit