Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van lithiumcarbonaat om de ziekte van Niemann-Pick Type C1 te behandelen

21 september 2019 bijgewerkt door: Huiwen Zhang, MD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

een single-center, prospectief, open en niet-gerandomiseerd case-control onderzoek naar het effect van lithiumcarbonaat op het C1-type van de ziekte van Niemann

Deze studie is gepland om te onderzoeken of lithiumcarbonaat een beschermend effect heeft op de hersenen van de ziekte van Niemann-Pick type C1.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

18

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200092
        • Xin Hua Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 40 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. leeftijd van 7 jaar tot 40 jaar
  2. aanvang van neurologische symptomen vóór de leeftijd van 15 jaar
  3. bevestigde diagnose van NPC1 bepaald door twee NPC1-mutaties of één NPC1-mutatie met verhoogd plasma-7-ketocholesterol
  4. zelfstandig of met hulp kunnen lopen
  5. Proefpersoon of ouder/voogd in staat om met de onderzoeker te communiceren, de regels van deze klinische proef te begrijpen en na te leven.
  6. ouder/voogd die de proefpersonen kan begeleiden om deel te nemen aan de klinische proef
  7. Onderwerp of ouder/voogd moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Eén NPC-schaalscore voor klinische ernst bereikte 5
  2. Vrouw in zwangerschap of borstvoeding
  3. De voorspelde levensduur minder dan 1 jaar
  4. Ernstige leverinsufficiëntie (gedefinieerd als leverlaboratoriumparameters, ASAT en/of ALAT hoger dan driemaal de bovengrens van normaal
  5. Nierinsufficiëntie, met serumcreatine hoger dan 1,5 keer de bovengrens van normaal
  6. Gratis bij neurologische symptomen
  7. Neem antidiuretisch hormoon

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: behandeling
Geneesmiddel: Lithiumcarbonaat
Om te observeren of lithiumcarbonaat een beschermende rol speelt in de hersenen van de ziekte van Niemann-Pick C1

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
NPC klinische ernstscore
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
7-ketocholesterol
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juli 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 september 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

30 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • XH-17-010

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Niemann-Pick, type C1

Klinische onderzoeken op Lithiumcarbonaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren