ALS 第一周期 HLA-haplo 匹配的同种异体骨髓衍生干细胞治疗 6 个月后第二周期治疗的安全性/有效性研究

肌萎缩侧索硬化是一种以运动神经元丢失为特征的进行性神经退行性疾病。 尽管进行了许多疾病缓解试验，但迄今为止还没有任何治疗能改变疾病的自然病程。

研究人员在 ALS 中使用自体骨髓干细胞进行了临床前和临床研究。 在研究人员的临床试验结果中，鞘内注射自体骨髓来源的干细胞是安全的，可以减缓疾病进展，可能被用作 ALS 患者的疾病改良策略。

在细胞治疗等新领域，骨髓来源的间充质干细胞能否作为同种异体移植物成为重要课题。 许多研究人员已经表明，间充质干细胞的免疫豁免和免疫抑制特性是由于缺乏主要组织相容性 II 类抗原和 T 辅助细胞因子 2 的分泌。

同种异体骨髓衍生细胞的一个潜在优势可能是避免治疗前程序延迟的需要。 并且还假设自体骨髓衍生细胞的功能可能在合并症或高龄患者中受损。

本研究旨在评估首次 HYNRCS-Allo-ALS-02 注射（HLA-haplo 匹配的同种异体骨髓衍生干细胞）治疗 ALS 患者 6 个月后重复治疗的安全性和有效性。

根据协议设计，参加试验的患者将被连续分配到单个队列中进行 HYNRCS-Allo-ALS-02 注射，1.0 X 10^6 细胞/kg。 最多只能给六名患者服用特定剂量。

预定的评估和访问将在三个阶段进行：磨合期、治疗期和跟进期。

磨合期包括获得书面知情同意书的筛选访问和评估患者资格的筛选期。 它将在注册前 56 天内完成。 符合纳入标准的患者将开始治疗期。

在治疗期间，受试者将注射 HYNRCS-Allo-ALS-02。 2次（第一次治疗）鞘内给药，间隔28天，第一次治疗6个月后重复治疗。

一旦受试者完成治疗期，随访期即开始，并将持续到最后一次随访。