Estudo de segurança/eficácia do tratamento de 2º ciclo após 6 meses do tratamento de células-tronco derivadas de medula óssea HLA-haplo compatível de 1º ciclo em ELA

A esclerose lateral amiotrófica é uma doença neurodegenerativa progressiva caracterizada pela perda de neurônios motores. Apesar de muitos ensaios para modificação da doença, nenhum tratamento até agora mudou o curso natural da doença.

Os investigadores realizaram estudos pré-clínicos e clínicos usando células-tronco autólogas derivadas da medula óssea na ELA. Nos resultados do ensaio clínico dos investigadores, a injeção intratecal de células-tronco autólogas derivadas da medula óssea é segura e pode retardar a progressão da doença e pode ser usada como uma estratégia modificadora da doença em pacientes com ELA.

No novo campo, como a terapia celular, é uma questão importante se uma célula-tronco mesenquimal derivada da medula óssea pode ser usada como um aloenxerto. Muitos investigadores mostraram que as propriedades imunoprivilegiadas e imunossupressoras das células-tronco mesenquimais resultam da ausência de antígenos principais de classe II de histocompatibilidade e da secreção de citocinas T helper tipo 2.

Uma vantagem potencial das células derivadas da medula óssea alogênica pode ser evitar a necessidade de atraso no procedimento antes do tratamento. E também é hipotetizado que a função das células autólogas derivadas da medula óssea pode ser prejudicada em pacientes com comorbidades ou idade avançada.

Este estudo é avaliar a segurança e a eficácia do tratamento repetido após 6 meses do primeiro tratamento com HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (células-tronco alogênicas derivadas da medula óssea HLA-haplo compatíveis) em pacientes com ELA.

Os pacientes inscritos no estudo serão alocados sucessivamente em coorte única para injeção de HYNRCS-Allo-ALS-02, 1,0 X 10^6 células/kg, de acordo com o desenho do protocolo. Apenas um máximo de seis pacientes receberá uma dosagem específica.

As avaliações e visitas agendadas serão realizadas em três períodos: período inicial, período de tratamento e período de acompanhamento.

O período inicial inclui a visita de triagem em que é obtido um consentimento informado por escrito e o período de triagem em que os pacientes são avaliados quanto à elegibilidade. Ele será concluído dentro de 56 dias antes da inscrição. Os pacientes que atenderem aos critérios de inclusão iniciarão o período de tratamento.

Durante o período de tratamento, os indivíduos receberão HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 2 vezes (primeiro tratamento) por via intratecal com intervalo de 28 dias e haverá repetição do tratamento após 6 meses do primeiro tratamento.

O período de acompanhamento começa assim que os indivíduos concluem o período de tratamento e continua até a visita final de acompanhamento.