Veiligheids-/werkzaamheidsstudie van 2e cyclusbehandeling na 6 maanden 1e cyclus HLA-haplo gematchte allogene beenmergafgeleide stamcelbehandeling bij ALS

Amyotrofische laterale sclerose is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die wordt gekenmerkt door verlies van motorneuronen. Ondanks vele onderzoeken naar ziektemodificerende behandelingen heeft tot nu toe geen enkele behandeling het natuurlijke verloop van de ziekte veranderd.

De onderzoekers hadden de preklinische en klinische studies uitgevoerd met behulp van autologe beenmergstamcellen bij ALS. Uit de resultaten van de klinische studie van de onderzoekers blijkt dat intrathecale injectie van autologe stamcellen uit het beenmerg veilig is en de ziekteprogressie zou kunnen vertragen en zou kunnen worden gebruikt als een ziektemodificerende strategie bij patiënten met ALS.

In het nieuwe veld, zoals celtherapie, is het een belangrijke vraag of mesenchymale stamcellen uit het beenmerg kunnen worden gebruikt als een allogeen transplantaat. Veel onderzoekers hadden aangetoond dat de immunogeprivilegieerde en immunosuppressieve eigenschappen van mesenchymale stamcellen het gevolg zijn van de afwezigheid van belangrijke histocompatibiliteit klasse II-antigenen en de uitscheiding van T-helper type 2 cytokines.

Een potentieel voordeel van allogene uit beenmerg afgeleide cellen zou kunnen zijn dat er geen procedurele vertraging nodig is vóór de behandeling. En er wordt ook verondersteld dat de functie van autologe beenmerg-afgeleide cellen aangetast zou kunnen zijn bij patiënten met comorbiditeit of gevorderde leeftijd.

Deze studie is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van herhaalde behandeling na 6 maanden eerste behandeling met HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (HLA-haplo-gematchte allogene beenmergafgeleide stamcellen) bij patiënten met ALS.

De patiënten die deelnemen aan het onderzoek zullen achtereenvolgens worden ingedeeld in een enkel cohort voor HYNRCS-Allo-ALS-02 inj., 1,0 x 10^6 cellen/kg, volgens het ontwerp van het protocol. Slechts maximaal zes patiënten krijgen een bepaalde dosering.

De geplande beoordelingen en bezoeken worden uitgevoerd in drie perioden: de aanloopperiode, de behandelingsperiode en de follow-upperiode.

De inloopperiode omvat het screeningsbezoek waarbij een schriftelijke geïnformeerde toestemming wordt verkregen en de screeningperiode waarin wordt beoordeeld of patiënten in aanmerking komen. Het zal binnen 56 dagen voorafgaand aan de inschrijving worden voltooid. De patiënten die aan de inclusiecriteria voldoen, starten de behandelingsperiode.

Tijdens de behandelingsperiode zullen proefpersonen HYNRCS-Allo-ALS-02 inj toegediend krijgen. 2 keer (eerste behandeling) door intrathecale toediening met een interval van 28 dagen en er zal herhaalde behandeling zijn na 6 maanden na de eerste behandeling.

De follow-upperiode begint zodra de proefpersonen de behandelingsperiode hebben voltooid en loopt door tot het laatste follow-upbezoek.