ALS에서 1차 치료 6개월 후 HLA-haplo 일치 동종 골수유래 줄기세포 치료 후 2차 치료의 안전성/유효성 연구
근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 1주기 HLA-haplo 일치 동종 골수 유래 줄기세포("HYNR-CS-Allo주") 치료 후 6개월 후 2주기 치료의 안전성 및 유효성 연구를 위한 공개 라벨 1상 시험 )
본 연구의 목적은 HLA-haplo Matched Allogenic Bone Marrow Derived Stem Cells("HYNRCS-Allo-ALS-02 inj")의 1차 치료 6개월 후 반복 치료에 대한 척수강내 전달을 통한 안전성 및 유효성을 평가하는 것이다. 근위축성측색경화증(ALS) 환자.
이 연구는 HLA-haplo 일치 동종 골수 유래 줄기 세포("HYNRCS-Allo-ALS-02 inj")의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 단일 용량 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
근위축성 측삭경화증은 운동신경세포 소실을 특징으로 하는 진행성 신경퇴행성 질환이다. 질병 수정에 대한 많은 시도에도 불구하고 지금까지 질병의 자연 경과를 변경한 치료법은 없습니다.
연구자들은 ALS에서 자가 골수 유래 줄기 세포를 사용하여 전임상 및 임상 연구를 수행했습니다. 연구자들의 임상 시험 결과에서 자가 골수 유래 줄기 세포의 척수강 내 주입은 안전하고 질병 진행을 늦출 수 있으며 ALS 환자의 질병 수정 전략으로 사용될 수 있습니다.
세포치료와 같은 새로운 분야에서는 골수유래 간엽줄기세포를 동종이식으로 사용할 수 있는지 여부가 중요한 이슈이다. 많은 연구자들은 중간엽 줄기세포의 면역특권 및 면역억제 특성이 주요 조직적합성 클래스 II 항원의 부재 및 T 헬퍼 유형 2 사이토카인의 분비로 인한 결과임을 보여주었습니다.
동종이형 골수 유래 세포의 잠재적 이점 중 하나는 치료 전 절차 지연의 필요성을 피할 수 있다는 것입니다. 또한 자가 골수 유래 세포의 기능이 동반 질환이나 고령 환자에서 손상될 수 있다는 가설도 있습니다.
본 연구는 ALS 환자에게 HYNRCS-Allo-ALS-02 inj(HLA-haplo Matched Allogenic bone marrow-derived stem cells) 1차 치료 6개월 후 반복치료의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 것이다.
시험에 등록된 환자는 프로토콜 설계에 따라 HYNRCS-Allo-ALS-02 주사, 1.0 X 10^6 세포/kg에 대한 단일 코호트로 연속적으로 할당됩니다. 최대 6명의 환자에게만 특정 용량을 투여합니다.
예정된 평가 및 방문은 도입 기간, 치료 기간 및 후속 기간의 세 기간에 걸쳐 수행됩니다.
준비 기간에는 사전 서면 동의를 얻은 스크리닝 방문과 환자가 적격성을 평가하는 스크리닝 기간이 포함됩니다. 등록 전 56일 이내에 완료됩니다. 포함 기준을 충족하는 환자는 치료 기간을 시작할 것입니다.
치료 기간 동안 피험자는 HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 28일 간격으로 척수강내 투여로 2회(초기 투여) 초회 투여 6개월 후 재투여한다.
후속 조치 기간은 피험자가 치료 기간을 완료하면 시작되며 최종 후속 방문까지 계속됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Haengdang-dong, Seongdong-gu
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Seoul, Haengdang-dong, Seongdong-gu, 대한민국, 133-792
- Hanyang University Seoul Hospital, Cell Therapy Center for Neurologic Disorders
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 25세에서 80세 사이의 환자
- World Federation of Neurology El Escorial 기준에 따라 '실험실 지원 가능' 또는 '가능' 또는 '가능성 있음' 또는 '확실한' ALS로 진단된 환자
- 유병기간이 최초 진단일로부터 5년 이내인 환자
- 스크리닝 시 ALSFRS-R 점수가 21~46인 환자
- 자가 도보 또는 보호자의 도움으로 병원 방문이 가능한 환자
- 본인 또는 법정대리인이 서면동의서를 제출한 환자
- HLA-haplo 일치 골수 기증자가 있는 환자
제외 기준:
- ALS의 진단기준에 적합하지 않은 환자
- HLA-haplo-matched 골수 기증자가 없는 환자
- 줄기세포 주입 후 이상반응이 의심되는 환자(악성종양 의심환자, 심인성 쇼크 위험군, 중증고혈압 환자)
- 스크리닝 시 ALSFRS-R 점수가 21 미만인 환자
- 스크리닝 시 기관절개술을 시행한 환자
- 스크리닝 시 강제 폐활량(FVC)이 20% 이하로 의심되는 환자
- 법정대리인의 동의서에 본인이 동의하지 않는 환자
- 스크리닝 엔트리 시점에서 지난 3개월 이내에 임상시험을 위해 다른 약물을 복용한 적이 있는 환자
- 간질 환자
- 중증 내과적 질환이 있는 환자
- 임산부, 수유부, 임신 계획이 있거나 의학적으로 적절한 피임법 채택에 동의하지 않는 여성 환자, 본 연구에 참여하는 동안 파트너의 적절한 피임법 채택에 동의하지 않는 남성 환자
- 스크리닝 시 출혈 경향이 있는 환자
- 페니실린 및 스트렙토마이신에 대한 과민성/알레르기 병력이 있는 환자
- 중증 정신질환자(알츠하이머, 정신분열증 등 경미한 인지기능장애 및 이차성 정서장애 제외)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HYNRCS-알로주사
HYNRCS-Allo 주입 2주기. 6개월 간격으로 척수강내 주사를 통해. *HYNRCS-Allo 주입 1주기. 28일 간격으로 척수강내로 2회 투여한다. |
임상시험에 등록된 환자들은 프로토콜 디자인에 따라 HYNRCS-Allo inj., 1.0 X 10^6 cells/kg에 대한 단일 코호트에 순차적으로 할당됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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모든 치료 관련 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 12 개월
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ALS-기능 등급 척도(ALS-FRS)
기간: 12 개월
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12 개월
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부작용 발생률 및 정도(AE)
기간: 12 개월
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12 개월
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HLA 항체의 생성 상태를 확인하는 PRA 검사
기간: 12 개월
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Seung Hyun Kim, M.D.,Ph.D., Hanyang University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HYNR-CS-Allo-02
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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Sanko University완전한MULTİPLE SCLEROSİS | BALANCE | 유효성 | 신뢰도터키 (Türkiye)
HYNRCS-Allo inj에 대한 임상 시험
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bluebird bio종료됨대뇌부신백질이영양증(CALD) | 부신백질이영양증(ALD) | X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)미국, 영국, 아르헨티나, 캐나다, 독일, 이탈리아, 네덜란드
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EnliTISA (Shanghai) Pharmaceutical Co., Ltd.완전한
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Novartis Pharmaceuticals완전한
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University of MiamiNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); The Emmes Company, LLC완전한
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Seoul National University HospitalMedical Research Collaborating Center, Seoul, Korea완전한