Sikkerhets-/effektivitetsstudie av 2. syklus behandling etter 6 måneder av 1. syklus HLA-haplo matchet allogen benmargsavledet stamcellebehandling i ALS

Amyotrofisk lateral sklerose er en progressiv nevrodegenerativ sykdom karakterisert ved tap av motorneuroner. Til tross for mange forsøk for sykdomsmodifiserende, har ingen behandling så langt endret det naturlige sykdomsforløpet.

Etterforskerne hadde utført de prekliniske og kliniske studiene ved bruk av autologe benmargsavledede stamceller i ALS. I etterforskernes resultater fra kliniske studier er intratekal injeksjon av autologe benmargsavledede stamceller trygt og kan bremse sykdomsprogresjonen og kan brukes som en sykdomsmodifiserende strategi hos pasienter med ALS.

I det nye feltet, som celleterapi, er det et viktig spørsmål om benmargsavledede mesenkymale stamceller kan brukes som allograft. Mange etterforskere hadde vist at de immunprivilegerte og immunsuppressive egenskapene til mesenkymale stamceller skyldes fraværet av store histokompatibilitetsklasse II-antigener og sekresjon av T-hjelper type 2-cytokiner.

En potensiell fordel med allogene benmargsavledede celler kan være å unngå behovet for prosedyreforsinkelse før behandling. Og det er også antatt at funksjonen til autologe benmargsavledede celler kan bli svekket hos pasienter med komorbiditeter eller høy alder.

Denne studien skal evaluere sikkerhet og effekt av gjentatt behandling etter 6 måneder med første HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (HLA-haplo-matchede allogene benmargsavledede stamceller) behandling hos pasienter med ALS.

Pasientene som er registrert i studien vil suksessivt fordeles i enkeltkohort for HYNRCS-Allo-ALS-02 inj., 1,0 X 10^6 celler/kg, i henhold til protokolldesignet. Kun maksimalt seks pasienter vil få en bestemt dose.

De planlagte vurderingene og besøkene vil bli gjennomført over tre perioder: innkjøringsperiode, behandlingsperiode og oppfølgingsperiode.

Innkjøringsperioden inkluderer screeningbesøket hvor det innhentes skriftlig informert samtykke og screeningsperioden hvor pasienter vurderes for kvalifikasjoner. Det vil bli fullført innen 56 dager før påmelding. Pasientene som oppfyller inklusjonskriteriene vil starte behandlingsperioden.

I løpet av behandlingsperioden vil forsøkspersonene bli administrert HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 2 ganger (første behandling) ved intratekal administrering med 28 dagers mellomrom og det vil være gjentatt behandling etter 6 måneder etter første behandling.

Oppfølgingsperioden starter når forsøkspersonene har fullført behandlingsperioden og vil fortsette til det siste oppfølgingsbesøket.