Исследование безопасности/эффективности 2-го цикла лечения через 6 месяцев после 1-го цикла HLA-гапло-совместимого аллогенного лечения стволовыми клетками, полученными из костного мозга, при БАС

Боковой амиотрофический склероз — прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, характеризующееся потерей двигательных нейронов. Несмотря на множество испытаний модификаций болезни, до сих пор ни одно лечение не изменило естественное течение болезни.

Исследователи провели доклинические и клинические исследования с использованием аутологичных стволовых клеток костного мозга при БАС. По результатам клинических испытаний, проведенных исследователями, интратекальная инъекция аутологичных стволовых клеток, полученных из костного мозга, безопасна, может замедлить прогрессирование заболевания и может использоваться в качестве стратегии модификации заболевания у пациентов с БАС.

В новой области, такой как клеточная терапия, важным вопросом является возможность использования мезенхимальных стволовых клеток, полученных из костного мозга, в качестве аллотрансплантата. Многие исследователи показали, что иммунопривилегированные и иммуносупрессивные свойства мезенхимальных стволовых клеток являются результатом отсутствия основных антигенов класса II гистосовместимости и секреции цитокинов Т-хелперов 2 типа.

Одним из потенциальных преимуществ аллогенных клеток, полученных из костного мозга, может быть отсутствие необходимости в процедурной задержке перед лечением. Также предполагается, что функция аутологичных клеток, полученных из костного мозга, может быть нарушена у пациентов с сопутствующими заболеваниями или в пожилом возрасте.

Это исследование предназначено для оценки безопасности и эффективности повторного лечения через 6 месяцев после первой инъекции HYNRCS-Allo-ALS-02 (HLA-гапло-согласованные аллогенные стволовые клетки, полученные из костного мозга) у пациентов с БАС.

Пациенты, включенные в исследование, будут последовательно распределены в единую когорту для инъекций HYNRCS-Allo-ALS-02, 1,0 X 10 ^ 6 клеток/кг, в соответствии с планом протокола. Конкретную дозу получат не более шести пациентов.

Запланированные оценки и визиты будут проводиться в течение трех периодов: подготовительный период, период лечения и период последующего наблюдения.

Вводной период включает визит для скрининга, во время которого получено письменное информированное согласие, и период скрининга, во время которого пациенты оцениваются на соответствие требованиям. Он будет завершен в течение 56 дней до регистрации. Пациенты, отвечающие критериям включения, начнут период лечения.

В течение периода лечения субъектам будет вводиться HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 2 раза (первая обработка) интратекальным введением с интервалом 28 дней и повторная обработка будет через 6 месяцев после первой обработки.

Последующий период начинается после того, как субъекты завершат период лечения, и будет продолжаться до последнего контрольного визита.