Säkerhets-/effektivitetsstudie av behandling i andra cykeln efter 6 månader av första cykeln HLA-haplo matchad allogen benmärgshärledd stamcellsbehandling vid ALS

Amyotrofisk lateralskleros är en progressiv neurodegenerativ sjukdom som kännetecknas av motorneuronförlust. Trots många försök för sjukdomsmodifiering har ingen behandling hittills förändrat det naturliga sjukdomsförloppet.

Utredarna hade utfört de prekliniska och kliniska studierna med autologa benmärgsstamceller vid ALS. I forskarnas resultat av kliniska prövningar är intratekal injektion av autologa benmärgshärledda stamceller säker och kan bromsa sjukdomsprogressionen och kan användas som en sjukdomsmodifierande strategi hos patienter med ALS.

Inom det nya området, liksom cellterapi, är det en viktig fråga om benmärgshärledda mesenkymala stamceller kan användas som allotransplantat. Många forskare hade visat att de immunoprivilegierade och immunsuppressiva egenskaperna hos mesenkymala stamceller beror på frånvaron av stora histokompatibilitetsklass II-antigener och utsöndring av T-hjälpar typ 2-cytokiner.

En potentiell fördel med allogena benmärgshärledda celler kan vara att undvika behovet av procedurfördröjning före behandling. Och det antas också att funktionen hos autologa benmärgshärledda celler kan försämras hos patienter med samsjuklighet eller hög ålder.

Denna studie ska utvärdera säkerhet och effekt av upprepad behandling efter 6 månaders första HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (HLA-haplo matchade allogena benmärgshärledda stamceller) behandling hos patienter med ALS.

Patienterna som ingår i studien kommer successivt att fördelas i en kohort för HYNRCS-Allo-ALS-02-inj., 1,0 X 10^6 celler/kg, enligt protokolldesignen. Endast högst sex patienter kommer att ges en viss dos.

De schemalagda bedömningarna och besöken kommer att genomföras under tre perioder: inkörningsperiod, behandlingsperiod och uppföljningsperiod.

Inkörningsperioden inkluderar screeningbesöket där ett skriftligt informerat samtycke inhämtas och screeningperioden där patienter bedöms för behörighet. Det kommer att slutföras inom 56 dagar före registreringen. De patienter som uppfyller inklusionskriterierna kommer att påbörja behandlingsperioden.

Under behandlingsperioden kommer försökspersonerna att administreras HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 2 gånger (första behandlingen) genom intratekal administrering med 28 dagars intervall och det kommer att ske upprepad behandling efter 6 månader efter den första behandlingen.

Uppföljningsperioden börjar när försökspersonerna har avslutat behandlingsperioden och kommer att fortsätta till det sista uppföljningsbesöket.