Sikkerheds-/effektivitetsundersøgelse af 2. cyklus behandling efter 6 måneder af 1. cyklus HLA-haplo matchet allogen knoglemarv afledt stamcellebehandling i ALS

Amyotrofisk lateral sklerose er en progressiv neurodegenerativ sygdom karakteriseret ved tab af motorneuroner. På trods af mange forsøg med sygdomsmodificerende, har ingen behandling hidtil ændret det naturlige sygdomsforløb.

Efterforskerne havde udført de prækliniske og kliniske undersøgelser med autologe knoglemarvs-afledte stamceller i ALS. I efterforskernes resultater af kliniske forsøg er intratekal injektion af autologe knoglemarvs-afledte stamceller sikker og kan bremse sygdomsprogression og kan bruges som en sygdomsmodificerende strategi hos patienter med ALS.

På det nye område er det ligesom celleterapi et vigtigt spørgsmål, om en knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller kan bruges som en allograft. Mange efterforskere havde vist, at de immunoprivilegerede og immunsuppressive egenskaber af mesenkymale stamceller skyldes fraværet af store histokompatibilitetsklasse II-antigener og udskillelsen af ​​T-hjælper type 2-cytokiner.

En potentiel fordel ved allogene knoglemarvs-afledte celler kunne være at undgå behovet for proceduremæssig forsinkelse før behandling. Og det antages også, at funktionen af ​​autologe knoglemarvsceller kan blive svækket hos patienter med komorbiditet eller høj alder.

Denne undersøgelse skal evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagen behandling efter 6 måneders første HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (HLA-haplo matchede allogene knoglemarvs-afledte stamceller) behandling hos patienter med ALS.

De patienter, der er indskrevet i forsøget, vil successivt blive allokeret i en enkelt kohorte for HYNRCS-Allo-ALS-02-inj., 1,0 X 10^6 celler/kg i henhold til protokoldesignet. Kun maksimalt seks patienter vil få en bestemt dosis.

De planlagte vurderinger og besøg vil blive gennemført over tre perioder: indkøringsperiode, behandlingsperiode og opfølgningsperiode.

Indkøringsperioden omfatter screeningsbesøget, hvor der indhentes et skriftligt informeret samtykke, og screeningsperioden, hvor patienter vurderes for berettigelse. Det vil blive gennemført inden for 56 dage før tilmelding. De patienter, der opfylder inklusionskriterierne, starter behandlingsperioden.

I løbet af behandlingsperioden vil forsøgspersoner blive administreret HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 2 gange (første behandling) ved intratekal administration med 28 dages interval og der vil være gentaget behandling efter 6 måneder efter første behandling.

Opfølgningsperioden starter, når forsøgspersonerne har afsluttet behandlingsperioden og fortsætter indtil det sidste opfølgningsbesøg.