ALSにおける第1サイクルHLA-ハプロ一致同種骨髄由来幹細胞治療の6ヶ月後の第2サイクル治療の安全性/有効性研究
筋萎縮性側索硬化症（ALS）におけるHLA-ハプロ適合同種骨髄由来幹細胞（「HYNR-CS-同種注射」）治療の第1サイクルの6ヶ月後の第2サイクル治療の安全性および有効性研究のための非盲検第1相試験)
この研究の目的は、HLA ハプロ適合同種骨髄由来幹細胞 (「HYNRCS-Allo-ALS-02 注射」) の安全性と有効性を評価することです。筋萎縮性側索硬化症（ALS）の患者さん。
この試験は、HLA-ハプロ適合同種骨髄由来幹細胞（「HYNRCS-Allo-ALS-02注射剤」）の安全性と有効性を評価するための非盲検単回投与試験です。
調査の概要
詳細な説明
筋萎縮性側索硬化症は、運動ニューロンの喪失を特徴とする進行性の神経変性疾患です。 疾患を修飾するための多くの試験にもかかわらず、これまでのところ、疾患の自然な経過を変える治療法はありません。
研究者は、ALS の自家骨髄由来幹細胞を使用して、前臨床および臨床研究を実施しました。 研究者らの臨床試験の結果によると、自家骨髄由来幹細胞の髄腔内注射は安全であり、疾患の進行を遅らせることができ、ALS 患者の疾患修飾戦略として使用される可能性があります。
細胞治療のような新しい分野では、骨髄由来間葉系幹細胞を同種移植片として利用できるかどうかが重要な問題です。 多くの研究者は、間葉系幹細胞の免疫特権および免疫抑制特性が、主要組織適合性クラス II 抗原の欠如と T ヘルパー 2 型サイトカインの分泌に起因することを示しました。
同種骨髄由来細胞の潜在的な利点の 1 つは、治療前の手続き上の遅延の必要性を回避できることです。 また、自家骨髄由来細胞の機能は、併存疾患または高齢の患者で損なわれる可能性があるという仮説も立てられています。
この研究は、ALS患者における最初のHYNRCS-Allo-ALS-02注入（HLAハプロ一致同種骨髄由来幹細胞）治療の6か月後の反復治療の安全性と有効性を評価することです。
試験に登録された患者は、プロトコルの設計に従って、HYNRCS-Allo-ALS-02 注射、1.0 X 10^6 細胞/kg の単一コホートに連続して割り当てられます。 特定の投与量が与えられるのは、最大 6 人の患者だけです。
予定された評価と訪問は、慣らし期間、治療期間、フォローアップ期間の 3 つの期間にわたって実施されます。
慣らし期間には、書面によるインフォームドコンセントが得られるスクリーニング訪問と、患者が適格性を評価されるスクリーニング期間が含まれます。 入学前の56日以内に完了します。 包含基準を満たす患者は、治療期間を開始します。
治療期間中、被験者にはHYNRCS-Allo-ALS-02注射が投与されます。 28日間隔で髄腔内投与により2回（最初の治療）、最初の治療の6ヶ月後に繰り返し治療があります。
フォローアップ期間は、被験者が治療期間を完了すると開始し、最後のフォローアップ訪問まで続きます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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-
Haengdang-dong, Seongdong-gu
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Seoul、Haengdang-dong, Seongdong-gu、大韓民国、133-792
- Hanyang University Seoul Hospital, Cell Therapy Center for Neurologic Disorders
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 25歳から80歳までの患者
- -世界神経学連盟エル・エスコリアル基準に従って、「研究室でサポートされている可能性がある」または「可能性がある」または「可能性がある」または「可能性がある」または「確定的」ALSと診断された患者
- 初診から5年以内の患者
- -スクリーニング時にALSFRS-Rスコアが21〜46以内の患者
- 自力または保護者の介助により徒歩で通院できる患者
- 本人または法定代理人が同意書を提出した患者
- HLAハプロ一致骨髄ドナーを有する患者
除外基準:
- ALSの診断基準に当てはまらない患者
- HLAハプロ適合骨髄ドナーがいない患者
- 幹細胞注射後、副作用が疑われる患者（悪性腫瘍が疑われる患者、心因性ショックの危険群、重篤な高血圧症の患者）
- -スクリーニング時にALSFRS-Rスコアが21未満の患者
- スクリーニング時に気管切開を行った患者
- スクリーニング時に強制肺活量（FVC）が20％以下と疑われる患者
- 法定代理人本人による同意書に同意しない患者
- スクリーニング登録時、過去3ヶ月以内に他の治験薬を服用した患者
- てんかん患者
- 重度の内科疾患のある患者
- 妊娠中の女性、授乳中の女性、妊娠を計画している女性患者、または医学的に適切な避妊方法の採用に同意しない女性患者、この研究に参加する際にパートナーに適切な避妊方法の採用に同意しない男性患者
- スクリーニング時に出血傾向のある患者
- -ペニシリンおよびストレプトマイシンに対する過敏症/アレルギーの既知の病歴を持つ患者
- 重度の精神病患者（アルツハイマー、統合失調症など、軽度の認知機能障害と二次性情緒障害を除く）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：HYNRCSアロ注射剤
HYNRCS-Allo 注射の 2 サイクル。髄腔内注射により6ヶ月間隔で。 ※HYNRCS-Allo注射の1サイクル髄腔内に28日間隔で2回投与。 |
試験に登録された患者は、プロトコル設計に従って、HYNRCS-Allo 注射、1.0 X 10^6 細胞/kg の単一コホートに連続して割り当てられます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療に関連する重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ALS-機能評価尺度(ALS-FRS)
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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有害事象の発生率と程度（AE）
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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HLA抗体の産生状況を確認するPRA検査
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Seung Hyun Kim, M.D.,Ph.D.、Hanyang University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (予期された)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HYNR-CS-Allo-02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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