Badanie bezpieczeństwa/skuteczności drugiego cyklu leczenia po 6 miesiącach pierwszego cyklu leczenia allogenicznymi komórkami macierzystymi pochodzącymi ze szpiku kostnego HLA-haplo w leczeniu ALS

Stwardnienie zanikowe boczne jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną charakteryzującą się utratą neuronów ruchowych. Pomimo wielu prób modyfikujących przebieg choroby, jak dotąd żadne leczenie nie zmieniło naturalnego przebiegu choroby.

Badacze przeprowadzili badania przedkliniczne i kliniczne przy użyciu autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego w ALS. W wynikach badań klinicznych badaczy dooponowe wstrzyknięcie autologicznych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego jest bezpieczne i może spowolnić postęp choroby i może być stosowane jako strategia modyfikacji choroby u pacjentów z ALS.

W nowej dziedzinie, takiej jak terapia komórkowa, ważną kwestią jest to, czy mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego mogą być użyte jako alloprzeszczep. Wielu badaczy wykazało, że uprzywilejowane immunologicznie i immunosupresyjne właściwości mezenchymalnych komórek macierzystych wynikają z braku głównych antygenów zgodności tkankowej klasy II i wydzielania cytokin T pomocniczych typu 2.

Jedną z potencjalnych zalet allogenicznych komórek pochodzących ze szpiku kostnego może być uniknięcie konieczności opóźnienia procedury przed leczeniem. Przypuszcza się również, że funkcja autologicznych komórek pochodzących ze szpiku kostnego może być upośledzona u pacjentów ze współistniejącymi chorobami lub w zaawansowanym wieku.

Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności powtórnego leczenia po 6 miesiącach pierwszego leczenia HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (haplo-dopasowane allogeniczne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego) u pacjentów z ALS.

Pacjenci włączeni do badania będą sukcesywnie przydzielani do pojedynczej kohorty dla wstrzyknięcia HYNRCS-Allo-ALS-02, 1,0 X 10^6 komórek/kg, zgodnie z projektem protokołu. Tylko maksymalnie sześciu pacjentów otrzyma określoną dawkę.

Zaplanowane oceny i wizyty będą przeprowadzane w trzech okresach: okresie wstępnym, okresie leczenia i okresie obserwacji.

Okres wstępny obejmuje wizytę przesiewową, podczas której uzyskuje się pisemną świadomą zgodę, oraz okres przesiewowy, podczas którego pacjenci są oceniani pod kątem kwalifikowalności. Zostanie ona zakończona w ciągu 56 dni przed rejestracją. Okres leczenia rozpoczną pacjenci spełniający kryteria włączenia.

W okresie leczenia pacjentom będzie podawany inj. HYNRCS-Allo-ALS-02. 2 razy (pierwszy zabieg) przez podanie dooponowe w odstępie 28 dni i nastąpi powtórzenie leczenia po 6 miesiącach od pierwszego zabiegu.

Okres obserwacji rozpoczyna się po zakończeniu okresu leczenia przez pacjentów i trwa do ostatniej wizyty kontrolnej.