A 2. ciklusú kezelés biztonságossági/hatékonysági vizsgálata az 1. ciklus 6 hónapos HLA-haplo-egyeztethető allogén csontvelő-eredetű őssejt-kezelése után ALS-ben

Az amiotróf laterális szklerózis egy progresszív neurodegeneratív betegség, amelyet motoros neuronok elvesztése jellemez. A betegségmódosításra irányuló számos kísérlet ellenére ez idáig egyetlen kezelés sem változtatta meg a betegség természetes lefolyását.

A kutatók a preklinikai és klinikai vizsgálatokat autológ csontvelő-eredetű őssejtek felhasználásával végezték ALS-ben. A kutatók klinikai vizsgálati eredményei szerint az autológ csontvelőből származó őssejtek intratekális injekciója biztonságos, lassíthatja a betegség progresszióját, és betegségmódosító stratégiaként alkalmazható ALS-ben szenvedő betegeknél.

Az új területen a sejtterápiához hasonlóan fontos kérdés, hogy a csontvelőből származó mesenchymális őssejtek használhatók-e allograftként. Számos kutató kimutatta, hogy a mesenchymális őssejtek immun-privilegizált és immunszuppresszív tulajdonságai a fő hisztokompatibilitási osztályú II-es antigének hiányának és a 2-es típusú T helper citokinek szekréciójának a következményei.

Az allogén csontvelőből származó sejtek egyik lehetséges előnye, hogy elkerülhető a kezelés előtti késleltetés. Azt is feltételezik, hogy az autológ csontvelő-eredetű sejtek működése károsodhat azoknál a betegeknél, akiknek társbetegségei vannak vagy előrehaladott korban vannak.

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az ALS-ben szenvedő betegek ismételt kezelésének biztonságosságát és hatékonyságát 6 hónapos első HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (HLA-haplo matched allogén csontvelő-eredetű őssejtek) kezelés után.

A vizsgálatba bevont betegeket egymást követően egyetlen kohorszba osztják a HYNRCS-Allo-ALS-02 injekcióra, 1,0 x 10^6 sejt/kg mennyiségben, a protokoll felépítésének megfelelően. Egy adott adagot legfeljebb hat beteg kaphat.

Az ütemezett felméréseket és látogatásokat három időszakban hajtják végre: bejáratási időszak, kezelési időszak és követési időszak.

A bejáratási időszak magában foglalja a szűrővizsgálatot, amely során írásos beleegyezést kapnak, és azt a szűrési időszakot, amelynek során a betegek alkalmasságát értékelik. A beiratkozást megelőző 56 napon belül elkészül. A felvételi kritériumoknak megfelelő betegek megkezdik a kezelési időszakot.

A kezelés időtartama alatt az alanyok HYNRCS-Allo-ALS-02 injekciót kapnak. 2 alkalommal (első kezelés) intrathecalis beadással 28 napos intervallummal, és az első kezelést követő 6 hónap elteltével ismételt kezelés következik.

A követési időszak akkor kezdődik, amikor az alanyok befejezték a kezelési időszakot, és az utolsó ellenőrző látogatásig tart.