Estudio de seguridad/eficacia del segundo ciclo de tratamiento después de 6 meses del primer ciclo de tratamiento alogénico con células madre derivadas de la médula ósea compatible con HLA-haplo en la ELA

La esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa progresiva caracterizada por la pérdida de neuronas motoras. A pesar de muchos ensayos para modificar la enfermedad, hasta ahora ningún tratamiento ha cambiado el curso natural de la enfermedad.

Los investigadores realizaron estudios preclínicos y clínicos utilizando células madre autólogas derivadas de médula ósea en ELA. En los resultados del ensayo clínico de los investigadores, la inyección intratecal de células madre autólogas derivadas de la médula ósea es segura y podría ralentizar la progresión de la enfermedad y podría usarse como una estrategia modificadora de la enfermedad en pacientes con ELA.

En el nuevo campo, como la terapia celular, es un tema importante si las células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea pueden usarse como un aloinjerto. Muchos investigadores han demostrado que las propiedades inmunosupresoras y privilegiadas de las células madre mesenquimales son el resultado de la ausencia de antígenos principales de histocompatibilidad de clase II y la secreción de citocinas T colaboradoras de tipo 2.

Una ventaja potencial de las células derivadas de médula ósea alogénica podría ser evitar la necesidad de demorar el procedimiento antes del tratamiento. Y también se plantea la hipótesis de que la función de las células derivadas de la médula ósea autóloga podría verse afectada en pacientes con comorbilidades o de edad avanzada.

Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento repetido después de 6 meses del primer tratamiento con HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (células madre derivadas de la médula ósea alogénica compatible con HLA-haplo) en pacientes con ELA.

Los pacientes inscritos en el ensayo se asignarán sucesivamente a una sola cohorte para la inyección de HYNRCS-Allo-ALS-02, 1,0 X 10^6 células/kg, según el diseño del protocolo. Solo se administrará una dosis determinada a un máximo de seis pacientes.

Las valoraciones y visitas programadas se realizarán en tres periodos: periodo de rodaje, periodo de tratamiento y periodo de seguimiento.

El período inicial incluye la visita de selección en la que se obtiene un consentimiento informado por escrito y el período de selección en el que se evalúa la elegibilidad de los pacientes. Se completará dentro de los 56 días anteriores a la inscripción. Los pacientes que cumplan con los criterios de inclusión iniciarán el período de tratamiento.

Durante el período de tratamiento, a los sujetos se les administrará HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 2 veces (primer tratamiento) por vía intratecal con 28 días de intervalo y se repetirá el tratamiento a los 6 meses del primer tratamiento.

El período de seguimiento comienza una vez que los sujetos completan el período de tratamiento y continuará hasta la última visita de seguimiento.