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Sicherheits-/Wirksamkeitsstudie der Behandlung im 2. Zyklus nach 6 Monaten Behandlung mit HLA-haplo-abgestimmten allogenen Stammzellen aus dem Knochenmark im 1. Zyklus bei ALS

14. Mai 2019 aktualisiert von: Seung Hyun Kim, Hanyang University Seoul Hospital

Eine offene Phase-1-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer Behandlung im zweiten Zyklus nach 6 Monaten Behandlung mit HLA-haplo-abgeglichenen allogenen Stammzellen aus dem Knochenmark („HYNR-CS-Allo Inj“) im ersten Zyklus bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS). )

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von HLA-haplo-abgeglichenen allogenen Stammzellen aus Knochenmark („HYNRCS-Allo-ALS-02 inj“) durch intrathekale Verabreichung für die wiederholte Behandlung nach 6 Monaten nach der ersten Behandlung in Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Diese Studie ist eine unverblindete Einzeldosisstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von HLA-haplo-abgeglichenen allogenen Stammzellen aus Knochenmark ("HYNRCS-Allo-ALS-02 inj").

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Amyotrophe Lateralsklerose ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die durch den Verlust von Motoneuronen gekennzeichnet ist. Trotz vieler Studien zur Krankheitsmodifizierung hat bisher keine Behandlung den natürlichen Krankheitsverlauf verändert.

Die Forscher hatten die präklinischen und klinischen Studien mit autologen, aus dem Knochenmark stammenden Stammzellen bei ALS durchgeführt. In den Ergebnissen der klinischen Studie der Prüfärzte ist die intrathekale Injektion von autologen Stammzellen aus dem Knochenmark sicher und könnte das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und könnte als krankheitsmodifizierende Strategie bei Patienten mit ALS eingesetzt werden.

Auf dem neuen Gebiet, wie der Zelltherapie, ist es eine wichtige Frage, ob aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Stammzellen als Allotransplantat verwendet werden können. Viele Forscher hatten gezeigt, dass die immunprivilegierten und immunsuppressiven Eigenschaften von mesenchymalen Stammzellen aus dem Fehlen von Haupthistokompatibilitäts-Klasse-II-Antigenen und der Sekretion von T-Helfer-Typ-2-Zytokinen resultieren.

Ein potenzieller Vorteil allogener, aus Knochenmark gewonnener Zellen könnte darin bestehen, dass die Notwendigkeit einer Verfahrensverzögerung vor der Behandlung vermieden wird. Und es wird auch die Hypothese aufgestellt, dass die Funktion autologer, aus dem Knochenmark stammender Zellen bei Patienten mit Komorbiditäten oder fortgeschrittenem Alter beeinträchtigt sein könnte.

Diese Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit einer wiederholten Behandlung nach 6 Monaten der ersten Behandlung mit HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (HLA-haplo-matched allogenic bone marrow-derived stem cells) bei Patienten mit ALS bewerten.

Die in die Studie aufgenommenen Patienten werden gemäß dem Protokolldesign nacheinander einer einzelnen Kohorte für HYNRCS-Allo-ALS-02-Inj., 1,0 x 10^6 Zellen/kg, zugeordnet. Nur maximal sechs Patienten erhalten eine bestimmte Dosis.

Die geplanten Untersuchungen und Besuche werden in drei Zeiträumen durchgeführt: Anlaufphase, Behandlungsphase und Nachbeobachtungszeit.

Die Einlaufphase umfasst den Screening-Besuch, bei dem eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt wird, und den Screening-Zeitraum, in dem die Eignung der Patienten beurteilt wird. Es wird innerhalb von 56 Tagen vor der Einschreibung ausgefüllt. Die Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen, beginnen den Behandlungszeitraum.

Während des Behandlungszeitraums wird den Probanden HYNRCS-Allo-ALS-02 inj verabreicht. 2-mal (erste Behandlung) durch intrathekale Verabreichung im Abstand von 28 Tagen und eine Wiederholungsbehandlung nach 6 Monaten nach der ersten Behandlung.

Der Nachsorgezeitraum beginnt, sobald die Probanden den Behandlungszeitraum abgeschlossen haben, und dauert bis zum letzten Nachsorgebesuch.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Haengdang-dong, Seongdong-gu
      • Seoul, Haengdang-dong, Seongdong-gu, Korea, Republik von, 133-792
        • Hanyang University Seoul Hospital, Cell Therapy Center for Neurologic Disorders

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 80 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten zwischen 25 und 80 Jahren
  • Patienten, die gemäß den Kriterien der World Federation of Neurology El Escorial als „Möglich mit Laborunterstützung“ oder „Möglich“ oder „Wahrscheinlich“ oder „Definitiv“ ALS diagnostiziert wurden
  • Patienten, deren Krankheitsdauer innerhalb von 5 Jahren nach der ersten Diagnose liegt
  • Patienten mit ALSFRS-R erzielen beim Screening einen Wert zwischen 21 und 46
  • Patienten, die ein Krankenhaus zu Fuß persönlich oder mit Hilfe eines Beschützers besuchen können
  • Patienten, die die schriftliche Einwilligung von sich selbst oder ihrem gesetzlichen Vertreter erteilen
  • Patienten mit HLA-haplo-abgeglichenem Knochenmarkspender

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die den diagnostischen Kriterien von ALS nicht entsprechen
  • Patienten, die keinen HLA-haplo-übereinstimmenden Knochenmarkspender haben
  • Patienten mit Verdacht auf Nebenwirkungen nach Stammzellinjektion (Patienten mit Verdacht auf bösartigen Tumor, Risikogruppe des psychogenen Schocks, Patienten mit schwerem Bluthochdruck)
  • Patienten mit einem ALSFRS-R-Score unter 21 beim Screening
  • Die Patienten führten beim Screening eine Tracheotomie durch
  • Patienten mit vermuteter forcierter Vitalkapazität (FVC) von 20 % oder weniger beim Screening
  • Patienten, die mit der schriftlichen Einverständniserklärung ihres gesetzlichen Vertreters nicht einverstanden sind
  • Patienten, die in den letzten 3 Monaten bei Eintritt in das Screening ein anderes Medikament für klinische Studien eingenommen haben
  • Patienten mit Epilepsie
  • Patienten mit schweren medizinischen Erkrankungen
  • Schwangere Frauen, stillende Frauen, weibliche Patienten, die eine Schwangerschaft planen oder die mit der Anwendung von Verhütungsmethoden aus medizinischer Sicht nicht einverstanden sind, männliche Patienten, die mit der Anwendung von Verhütungsmethoden nicht einverstanden sind, während sie an dieser Studie teilnehmen
  • Patienten mit Blutungsneigung beim Screening
  • Patienten mit bekannter Vorgeschichte von Überempfindlichkeit/Allergie gegen Penicillin und Streptomycin
  • Patienten mit schweren psychotischen Erkrankungen (wie Alzheimer, Schizophrenie außer leichter kognitiver Dysfunktion und sekundärer emotionaler Störung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: HYNRCS-Allo inj.

2 Zyklen HYNRCS-Allo inj. im Abstand von 6 Monaten durch intrathekale Injektion.

*1 Zyklus HYNRCS-Allo inj. ist 2-malige Verabreichung im Abstand von 28 Tagen intrathekal.
Biologisch: HYNRCS-Allo inj
Die in die Studie aufgenommenen Patienten werden sukzessive einer einzelnen Kohorte für HYNRCS-Allo inj., 1,0 x 10^6 Zellen/kg, gemäß dem Protokolldesign zugeteilt.
Andere Namen:
  • HLA-haplo-abgestimmte allogene Stammzelle aus Knochenmark

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Das Auftreten von behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
ALS-Funktionale Bewertungsskalen (ALS-FRS)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Inzidenz und Ausmaß unerwünschter Ereignisse (AE)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
PRA-Test zur Identifizierung des Generationsstatus von HLA-Antikörpern
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hanyang University Seoul Hospital

Mitarbeiter

Corestem, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Seung Hyun Kim, M.D.,Ph.D., Hanyang University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

25. März 2019

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juli 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

11. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

16. Mai 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Mai 2019

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HYNR-CS-Allo-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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