Studie bezpečnosti/účinnosti 2. cyklu léčby po 6 měsících 1. cyklu HLA-haplo alogenní léčba kmenovými buňkami odvozenými z kostní dřeně u ALS

Amyotrofická laterální skleróza je progresivní neurodegenerativní onemocnění charakterizované ztrátou motorických neuronů. Navzdory mnoha pokusům o modifikaci onemocnění žádná léčba dosud nezměnila přirozený průběh onemocnění.

Výzkumníci provedli předklinické a klinické studie s použitím autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně u ALS. Ve výsledcích klinické studie výzkumníků je intratekální injekce autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně bezpečná a mohla by zpomalit progresi onemocnění a mohla by být použita jako strategie modifikující onemocnění u pacientů s ALS.

V nové oblasti, jako je buněčná terapie, je důležitou otázkou, zda lze mezenchymální kmenové buňky získané z kostní dřeně použít jako aloštěp. Mnoho výzkumníků ukázalo, že imunoprivilegované a imunosupresivní vlastnosti mezenchymálních kmenových buněk vyplývají z nepřítomnosti hlavních antigenů histokompatibility třídy II a sekrece cytokinů T helper typu 2.

Jednou z potenciálních výhod alogenních buněk derivovaných z kostní dřeně by mohlo být vyhnutí se nutnosti procedurálního zpoždění před léčbou. A také se předpokládá, že funkce autologních buněk derivovaných z kostní dřeně by mohla být narušena u pacientů s komorbiditami nebo pokročilým věkem.

Tato studie má vyhodnotit bezpečnost a účinnost opakované léčby po 6 měsících první léčby HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (HLA-haplo-matched Allogenic kostní dřeně derivované kmenové buňky) u pacientů s ALS.

Pacienti zařazení do studie budou postupně rozděleni do jedné kohorty pro HYNRCS-Allo-ALS-02 inj., 1,0 x 10^6 buněk/kg, podle návrhu protokolu. Konkrétní dávka bude podána pouze maximálně šesti pacientům.

Plánovaná hodnocení a návštěvy budou prováděny ve třech obdobích: období záběhu, období léčby a období sledování.

Zaváděcí období zahrnuje screeningovou návštěvu, při které je získán písemný informovaný souhlas, a období screeningu, kdy se posuzuje způsobilost pacientů. Bude dokončena do 56 dnů před registrací. Pacienti splňující kritéria pro zařazení zahájí období léčby.

Během léčebného období bude subjektům podáván HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 2krát (první ošetření) intratekálním podáním s 28denním odstupem a po 6 měsících od prvního ošetření bude ošetření opakováno.

Období sledování začíná, jakmile subjekty dokončí období léčby, a bude pokračovat až do poslední kontrolní návštěvy.