Turvallisuus/tehokkuustutkimus 2. syklin hoidosta 6 kuukauden 1. syklin HLA-haplo-yhteensopivan allogeenisen luuytimen kantasoluhoidon jälkeen ALS:ssa

Amyotrofinen lateraaliskleroosi on etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, jolle on ominaista motoristen hermosolujen menetys. Huolimatta monista taudin muuntamista koskevista tutkimuksista, mikään hoito ei ole toistaiseksi muuttanut taudin luonnollista kulkua.

Tutkijat olivat suorittaneet prekliiniset ja kliiniset tutkimukset käyttämällä autologisia luuytimestä peräisin olevia kantasoluja ALS:ssä. Tutkijoiden kliinisen tutkimuksen tulosten mukaan autologisten luuytimestä peräisin olevien kantasolujen intratekaalinen injektio on turvallista ja saattaa hidastaa taudin etenemistä, ja sitä voidaan käyttää sairauden modifiointistrategiana ALS-potilailla.

Uudella alalla, kuten soluterapiassa, on tärkeä kysymys, voidaanko luuytimestä peräisin olevia mesenkymaalisia kantasoluja käyttää allograftina. Monet tutkijat olivat osoittaneet, että mesenkymaalisten kantasolujen immuunivasteiset ja immunosuppressiiviset ominaisuudet johtuvat tärkeimpien histokompatibiliteettiluokan II antigeenien puuttumisesta ja T-auttajatyypin 2 sytokiinien erittymisestä.

Yksi allogeenisista luuytimestä johdettujen solujen etu voisi olla se, että vältytään toimenpiteiden viivästymisestä ennen hoitoa. On myös oletettu, että autologisten luuytimestä peräisin olevien solujen toiminta saattaa heikentyä potilailla, joilla on muita sairauksia tai iät.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida toistuvan hoidon turvallisuutta ja tehoa 6 kuukauden ensimmäisen HYNRCS-Allo-ALS-02-inj(HLA-haplo matched allogeeniset luuytimestä peräisin olevat kantasolut) -hoidon jälkeen potilailla, joilla on ALS.

Tutkimukseen otetut potilaat jaetaan peräkkäin yhteen kohorttiin HYNRCS-Allo-ALS-02-injektiolle, 1,0 x 10^6 solua/kg protokollasuunnitelman mukaisesti. Vain korkeintaan kuusi potilasta saa tietyn annoksen.

Suunnitellut arvioinnit ja käynnit suoritetaan kolmen ajanjakson aikana: sisäänajojakso, hoitojakso ja seurantajakso.

Aloitusjakso sisältää seulontakäynnin, jossa hankitaan kirjallinen tietoinen suostumus, ja seulontajakson, jossa potilaan kelpoisuus arvioidaan. Se valmistuu 56 päivän sisällä ennen ilmoittautumista. Potilaat, jotka täyttävät osallistumiskriteerit, aloittavat hoitojakson.

Hoitojakson aikana koehenkilöille annetaan HYNRCS-Allo-ALS-02-injektio. 2 kertaa (ensimmäinen hoito) antamalla intratekaalisesti 28 päivän välein, ja hoito toistetaan 6 kuukauden kuluttua ensimmäisestä hoidosta.

Seurantajakso alkaa, kun koehenkilöt ovat suorittaneet hoitojakson, ja jatkuvat viimeiseen seurantakäyntiin asti.