Étude d'innocuité/efficacité du traitement de 2e cycle après 6 mois de traitement par cellules souches allogéniques HLA-haplo appariées de moelle osseuse dans la SLA
Un essai ouvert de phase 1 pour l'étude d'innocuité et d'efficacité du traitement du 2e cycle après 6 mois de traitement des cellules souches allogéniques dérivées de la moelle osseuse HLA-haplo appariées ("HYNR-CS-Allo Inj") dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) )
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules souches allogéniques dérivées de la moelle osseuse HLA-haplo ("HYNRCS-Allo-ALS-02 inj"), par administration intrathécale pour le traitement répété après 6 mois de premier traitement dans patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Cette étude est une étude ouverte à dose unique visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules souches allogéniques HLA-haplo dérivées de la moelle osseuse ("HYNRCS-Allo-ALS-02 inj")
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurodégénérative progressive caractérisée par la perte des motoneurones. Malgré de nombreux essais de modification de la maladie, aucun traitement n'a jusqu'à présent modifié l'évolution naturelle de la maladie.
Les chercheurs avaient réalisé les études précliniques et cliniques en utilisant des cellules souches autologues dérivées de la moelle osseuse dans la SLA. Dans les résultats des essais cliniques des investigateurs, l'injection intrathécale de cellules souches autologues dérivées de la moelle osseuse est sûre et pourrait ralentir la progression de la maladie et pourrait être utilisée comme stratégie modificatrice de la maladie chez les patients atteints de SLA.
Dans le nouveau domaine, comme la thérapie cellulaire, il est important de savoir si des cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse peuvent être utilisées comme allogreffe. De nombreux chercheurs ont montré que les propriétés immunoprivilégiées et immunosuppressives des cellules souches mésenchymateuses résultent de l'absence d'antigènes majeurs de classe II d'histocompatibilité et de la sécrétion de cytokines T auxiliaires de type 2.
Un avantage potentiel des cellules allogéniques dérivées de la moelle osseuse pourrait être d'éviter la nécessité d'un délai procédural avant le traitement. Et il est également supposé que la fonction des cellules autologues dérivées de la moelle osseuse pourrait être altérée chez les patients présentant des comorbidités ou un âge avancé.
Cette étude vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement répété après 6 mois du premier traitement HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (cellules souches allogéniques dérivées de la moelle osseuse appariées HLA-haplo) chez des patients atteints de SLA.
Les patients inscrits à l'essai seront successivement répartis en une seule cohorte pour HYNRCS-Allo-ALS-02 inj., 1,0 X 10 ^ 6 cellules/kg, selon la conception du protocole. Seuls un maximum de six patients recevront une dose particulière.
Les évaluations et visites prévues se dérouleront sur trois périodes : période de rodage, période de traitement et période de suivi.
La période de rodage comprend la visite de sélection au cours de laquelle un consentement éclairé écrit est obtenu et la période de sélection au cours de laquelle les patients sont évalués pour déterminer leur admissibilité. Il sera complété dans les 56 jours précédant l'inscription. Les patients répondant aux critères d'inclusion commenceront la période de traitement.
Pendant la période de traitement, les sujets recevront HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 2 fois (premier traitement) par administration intrathécale à 28 jours d'intervalle et il y aura un traitement répété après 6 mois du premier traitement.
La période de suivi commence une fois que les sujets ont terminé la période de traitement et se poursuivra jusqu'à la dernière visite de suivi.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Haengdang-dong, Seongdong-gu
-
Seoul, Haengdang-dong, Seongdong-gu, Corée, République de, 133-792
- Hanyang University Seoul Hospital, Cell Therapy Center for Neurologic Disorders
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patients entre 25 et 80 ans
- Patients diagnostiqués comme SLA « possible avec prise en charge en laboratoire » ou « possible » ou « probable » ou « définitive » selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial
- Patients dont la durée de la maladie est inférieure à 5 ans à compter du premier diagnostic
- Patients avec un score ALSFRS-R entre 21 et 46 lors de la sélection
- Les patients qui peuvent se rendre à l'hôpital en marchant personnellement ou avec l'aide d'un protecteur
- Les patients qui fournissent le consentement écrit par eux-mêmes ou leur représentant légal
- Patients ayant un HLA-haplo compatible Donneur de moelle osseuse
Critère d'exclusion:
- Patients qui ne correspondent pas aux critères diagnostiques de la SLA
- Patients qui n'ont pas de donneur de moelle osseuse compatible HLA-haplo
- Patients suspectés d'effet indésirable après injection de cellules souches (patients suspectés de tumeur maligne, groupe à risque de choc psychogène, patients souffrant d'hypertension grave)
- Patients avec un score ALSFRS-R inférieur à 21 lors de la sélection
- Les patients ont effectué une trachéotomie lors du dépistage
- Patients suspectés de 20 % ou moins de capacité vitale forcée (CVF) au moment du dépistage
- Les patients qui ne sont pas d'accord avec le formulaire de consentement écrit par lui-même de son représentant légal
- Patients qui ont pris tout autre médicament pour un essai clinique au cours des 3 derniers mois à l'entrée de dépistage
- Patients épileptiques
- Patients atteints d'une maladie grave
- Femme enceinte, femme allaitante, patientes qui planifient une grossesse ou qui ne sont pas d'accord avec l'adoption de méthodes de contraception appropriées médicalement, patients masculins qui ne sont pas d'accord avec l'adoption de méthodes de contraception propres à leur partenaire lors de la participation à cette étude
- Patients à tendance hémorragique au dépistage
- Patients ayant des antécédents connus d'hypersensibilité/allergie à la pénicilline et à la streptomycine
- Patients atteints de maladies psychotiques graves (telles que Alzheimer, schizophrénie, à l'exception d'un léger dysfonctionnement cognitif et d'un trouble émotionnel secondaire)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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EXPÉRIMENTAL: HYNRCS-Allo inj.
2 cycles de HYNRCS-Allo inj. à 6 mois d'intervalle par injection intrathécale. *1 cycle de HYNRCS-Allo inj. est administré en 2 fois à 28 jours d'intervalle par voie intrathécale. |
Les patients inscrits à l'essai seront successivement répartis en une seule cohorte pour HYNRCS-Allo inj., 1,0 X 10 ^ 6 cellules/kg selon la conception du protocole.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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L'incidence de tout événement indésirable grave (EIG) lié au traitement
Délai: 12 mois
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Échelles d'évaluation fonctionnelle ALS (ALS-FRS)
Délai: 12 mois
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12 mois
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Incidence et degré des événements indésirables (EI)
Délai: 12 mois
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12 mois
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Test PRA pour identifier le statut de génération des anticorps HLA
Délai: 12 mois
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Seung Hyun Kim, M.D.,Ph.D., Hanyang University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- HYNR-CS-Allo-02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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