Studio sulla sicurezza/efficacia del 2° ciclo di trattamento dopo 6 mesi del 1° ciclo di trattamento con cellule staminali allogeniche derivate dal midollo osseo HLA-aplo nella SLA

La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia neurodegenerativa progressiva caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni. Nonostante i numerosi studi per modificare la malattia, nessun trattamento ha finora modificato il decorso naturale della malattia.

I ricercatori avevano eseguito gli studi preclinici e clinici utilizzando cellule staminali autologhe derivate dal midollo osseo nella SLA. Nei risultati degli investigatori della sperimentazione clinica, l'iniezione intratecale di cellule staminali autologhe derivate dal midollo osseo è sicura e potrebbe rallentare la progressione della malattia e potrebbe essere utilizzata come strategia di modifica della malattia nei pazienti con SLA.

Nel nuovo campo, come la terapia cellulare, è una questione importante se una cellula staminale mesenchimale derivata dal midollo osseo possa essere utilizzata come allotrapianto. Molti ricercatori hanno dimostrato che le proprietà immunoprivilegiate e immunosoppressive delle cellule staminali mesenchimali derivano dall'assenza di antigeni principali di classe II di istocompatibilità e dalla secrezione di citochine T helper di tipo 2.

Un potenziale vantaggio delle cellule derivate dal midollo osseo allogenico potrebbe essere quello di evitare la necessità di un ritardo procedurale prima del trattamento. E si ipotizza anche che la funzione delle cellule autologhe derivate dal midollo osseo possa essere compromessa nei pazienti con comorbilità o età avanzata.

Questo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento ripetuto dopo 6 mesi dal primo trattamento con HYNRCS-Allo-ALS-02 inj (cellule staminali allogeniche derivate dal midollo osseo HLA-aplo) in pazienti con SLA.

I pazienti arruolati nello studio saranno successivamente assegnati in un'unica coorte per HYNRCS-Allo-ALS-02 inj., 1.0 X 10^6 cellule/kg, secondo il disegno del protocollo. Solo un massimo di sei pazienti riceveranno un particolare dosaggio.

Le valutazioni e le visite programmate saranno effettuate in tre periodi: periodo di rodaggio, periodo di trattamento e periodo di follow-up.

Il periodo di rodaggio include la visita di screening in cui si ottiene un consenso informato scritto e il periodo di screening in cui i pazienti vengono valutati per l'idoneità. Sarà completato entro 56 giorni prima dell'iscrizione. I pazienti che soddisfano i criteri di inclusione inizieranno il periodo di trattamento.

Durante il periodo di trattamento, ai soggetti verrà somministrato HYNRCS-Allo-ALS-02 inj. 2 volte (primo trattamento) mediante somministrazione intratecale con intervallo di 28 giorni e il trattamento verrà ripetuto dopo 6 mesi dal primo trattamento.

Il periodo di follow-up inizia una volta che i soggetti hanno completato il periodo di trattamento e continuerà fino alla visita di follow-up finale.