使用自灭活慢病毒载体（TYF-IL-2Rg）进行 SCID-X1 基因转移
2026年8月25日 更新者：Lung-Ji Chang、Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
使用自灭活慢病毒载体（TYF-IL-2Rg）进行 X 连锁重症联合免疫缺陷病 (SCID-X1) 基因转移
这是一项用于治疗 X 连锁严重联合免疫缺陷病 (SCID-X1) 的基因转移 I/II 期临床试验，使用自灭活慢病毒载体 TYF-IL-2Rg 在功能上纠正缺陷基因。
主要目标是评估基因转移临床方案的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
X 连锁重症联合免疫缺陷病 (SCID-X1) 是一种由常见细胞因子受体链缺陷引起的遗传性疾病，通常位于淋巴细胞表面。 患有 SCID-X1 的人缺乏功能性免疫系统的正常发育，因此难以抵抗感染，这可能导致慢性或严重疾病和死亡。 X-SCID 患者通常通过健康供体的骨髓移植获救。 该试验旨在使用携带功能基因的自灭活慢病毒载体治疗 SCID-X1，以纠正遗传缺陷。 通过收集个体的干细胞并用慢病毒对其进行修饰，经过基因校正的细胞可以返回到血液中，以帮助产生正常健康的免疫细胞。
主要目标是评估自灭活慢病毒载体 TYF-IL-2Rg 的安全性、体外基因转移临床方案和免疫重建对克服治疗时频繁感染的患者的疗效、整合位点评估，最后是免疫缺陷的长期纠正。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Lung-Ji Chang, Ph.D
- 电话号码：+86 0755-86573763
- 邮箱：c@szgimi.org
学习地点
-
-
Guangdong
-
Shenzhen、Guangdong、中国、518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
接触：
- Lung-Ji Chang, PhD
- 电话号码：+86 0755-86573763
- 邮箱：c@szgimi.org
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
经典 SCID-X1 的诊断基于：
- 通过对患者 DNA 的直接测序确定的共同伽马链基因中已证实的突变。
- T 细胞免疫缺陷定义为以下一项或多项：CD3+ 自体 T 细胞 < 300/ul，或低于体外有丝分裂原刺激正常值的 50%，或体外抗原不增殖。
- 严重感染，包括但不限于：肺炎；需要全胃肠外营养的长期腹泻；感染疱疹病毒或腺病毒或真菌;播散性 BCG 感染。
- 没有细胞遗传学异常（髓核型），也没有检测到与儿童急性白血病相关的主要重排。
- 之前没有进行过同种异体干细胞移植。
- 预期寿命≥2个月。
- HIV 感染阴性。
- 在任何特定于研究的程序之前获得的书面知情同意书。
排除标准：
没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：单臂
体内 LV 基因转移治疗 SCID-X1
|
ivlv-X1 LV静脉注射，剂量约为1x10e9/kg体重。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总生存期
大体时间：1年
|
1年
|
|
|
整体免疫重建
大体时间：1年
|
T 和 B 细胞恢复
|
1年
|
|
感染状态变化
大体时间：1年
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Lung-Ji Chang, Ph.D、Shenzhen Geno-immune Medical Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2027年6月30日
初级完成 (估计的)
2028年12月31日
研究完成 (估计的)
2029年12月31日
研究注册日期
首次提交
2017年7月3日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月11日
首次发布 (实际的)
2017年7月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月25日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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