Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Перенос гена SCID-X1 с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора (TYF-IL-2Rg)

8 сентября 2025 г. обновлено: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Перенос генов для Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID-X1) с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора (TYF-IL-2Rg)

Это клиническое испытание фазы I/II по переносу генов для лечения Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID-X1) с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора TYF-IL-2Rg для функциональной коррекции дефектного гена(ов). Основными задачами являются оценка безопасности и эффективности клинического протокола переноса генов.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Тяжелый комбинированный иммунодефицит, сцепленный с Х-хромосомой (SCID-X1), представляет собой генетическое заболевание, вызванное дефектами общей цепи рецептора цитокинов, обычно на поверхности лимфоцитов. У людей с SCID-X1 отсутствует нормальное развитие функциональной иммунной системы, и поэтому им трудно бороться с инфекциями, что может привести к хроническому или тяжелому заболеванию и смерти. Пациентов с X-SCID обычно спасает трансплантация костного мозга от здорового донора. Это исследование направлено на лечение SCID-X1 с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора, несущего функциональный ген для исправления генетического дефекта. Собирая стволовые клетки человека и модифицируя их с помощью лентивируса, клетки с исправленными генами можно вернуть в кровь, чтобы помочь производить нормальные здоровые иммунные клетки.

Основными задачами являются оценка безопасности самоинактивирующегося лентивирусного вектора TYF-IL-2Rg, клинического протокола переноса генов ex vivo и эффективности восстановления иммунитета у пациентов, преодолевающих частые инфекции, присутствующие во время лечения, оценка сайтов интеграции. , и, наконец, длительная коррекция иммунодефицита.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Номер телефона: 86-075586725195
  • Электронная почта: c@szgimi.org

Места учебы

  • Китай
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Китай, 518000
        • Рекрутинг
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Контакт:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Номер телефона: 86-075586725195
          • Электронная почта: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, Китай
        • Рекрутинг
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Контакт:
          • Qiyong Zhu, MD
          • Номер телефона: +86-13683284467
          • Электронная почта: 1250109112@qq.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 месяц до 10 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз классического SCID-X1 основан на:

    • Доказанная мутация в гене общей гамма-цепи, определенная прямым секвенированием ДНК пациента.
    • Иммунодефицит Т-клеток определяется как один или несколько из следующих признаков: CD3+ аутологичные Т-клетки < 300/мкл или менее 50% от нормального значения для стимуляции митогенами in vitro, или отсутствие пролиферации антигенов in vitro.
  2. При тяжелых инфекциях, включая, но не ограничиваясь: пневмонит; затяжная диарея, требующая полного парентерального питания; заражение вирусами герпеса или аденовирусом или грибком; диссеминированная БЦЖ-инфекция.
  3. Цитогенетических нарушений (медуллярный кариотип) и основных перестроек, связанных с острым лейкозом у детей, не выявлено.
  4. Отсутствие предшествующей аллогенной трансплантации стволовых клеток.
  5. Ожидаемая продолжительность жизни ≥ 2 месяцев.
  6. Отрицательный результат на ВИЧ-инфекцию.
  7. Письменное информированное согласие, полученное до проведения любых процедур, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Одна рука
Перенос гена LV in vivo для лечения SCID-X1
Биологический: Прямая внутривенная инъекция лентивирусного вектора ivlv-X1
ivlv-X1 LV внутривенное введение в дозе ~1x10e9/кг массы тела.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая выживаемость
Временное ограничение: 1 год
1 год
Общее восстановление иммунитета
Временное ограничение: 1 год
Восстановление Т- и В-клеток
1 год
Изменение инфекционного статуса
Временное ограничение: 1 год
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Следователи

  • Главный следователь: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Директор по исследованиям: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

9 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GIMI-IRB-17014

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования SCID, X-связанный

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Benin

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться