Перенос гена SCID-X1 с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора (TYF-IL-2Rg)
Перенос генов для Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID-X1) с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора (TYF-IL-2Rg)
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Тяжелый комбинированный иммунодефицит, сцепленный с Х-хромосомой (SCID-X1), представляет собой генетическое заболевание, вызванное дефектами общей цепи рецептора цитокинов, обычно на поверхности лимфоцитов. У людей с SCID-X1 отсутствует нормальное развитие функциональной иммунной системы, и поэтому им трудно бороться с инфекциями, что может привести к хроническому или тяжелому заболеванию и смерти. Пациентов с X-SCID обычно спасает трансплантация костного мозга от здорового донора. Это исследование направлено на лечение SCID-X1 с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора, несущего функциональный ген для исправления генетического дефекта. Собирая стволовые клетки человека и модифицируя их с помощью лентивируса, клетки с исправленными генами можно вернуть в кровь, чтобы помочь производить нормальные здоровые иммунные клетки.
Основными задачами являются оценка безопасности самоинактивирующегося лентивирусного вектора TYF-IL-2Rg, клинического протокола переноса генов ex vivo и эффективности восстановления иммунитета у пациентов, преодолевающих частые инфекции, присутствующие во время лечения, оценка сайтов интеграции. , и, наконец, длительная коррекция иммунодефицита.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Lung-Ji Chang, Ph.D
- Номер телефона: +86 0755-86573763
- Электронная почта: c@szgimi.org
Места учебы
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Китай, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Контакт:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Номер телефона: +86 0755-86573763
- Электронная почта: c@szgimi.org
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
Диагноз классического SCID-X1 основан на:
- Доказанная мутация в гене общей гамма-цепи, определенная прямым секвенированием ДНК пациента.
- Иммунодефицит Т-клеток определяется как один или несколько из следующих признаков: CD3+ аутологичные Т-клетки < 300/мкл или менее 50% от нормального значения для стимуляции митогенами in vitro, или отсутствие пролиферации антигенов in vitro.
- При тяжелых инфекциях, включая, но не ограничиваясь: пневмонит; затяжная диарея, требующая полного парентерального питания; заражение вирусами герпеса или аденовирусом или грибком; диссеминированная БЦЖ-инфекция.
- Цитогенетических нарушений (медуллярный кариотип) и основных перестроек, связанных с острым лейкозом у детей, не выявлено.
- Отсутствие предшествующей аллогенной трансплантации стволовых клеток.
- Ожидаемая продолжительность жизни ≥ 2 месяцев.
- Отрицательный результат на ВИЧ-инфекцию.
- Письменное информированное согласие, полученное до проведения любых процедур, связанных с исследованием.
Критерий исключения:
Никто
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Одна рука
Перенос гена LV in vivo для лечения SCID-X1
|
ivlv-X1 LV внутривенное введение в дозе ~1x10e9/кг массы тела.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Общее восстановление иммунитета
Временное ограничение: 1 год
|
Восстановление Т- и В-клеток
|
1 год
|
|
Изменение инфекционного статуса
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания иммунной системы
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Синдромы иммунологического дефицита
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Тяжелый комбинированный иммунодефицит
- Комбинированные иммунодефициты, сцепленные с Х-хромосомой
Другие идентификационные номера исследования
- GIMI-IRB-17014
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .