Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genoverføring for SCID-X1 ved bruk av en selvinaktiverende lentiviral vektor (TYF-IL-2Rg)

8. september 2025 oppdatert av: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Genoverføring for X-bundet alvorlig kombinert immunsvikt (SCID-X1) ved bruk av en selvinaktiverende lentiviral vektor (TYF-IL-2Rg)

Dette er en fase I/II klinisk studie av genoverføring for behandling av X-koblet alvorlig kombinert immunsvikt (SCID-X1) ved bruk av en selvinaktiverende lentiviral vektor TYF-IL-2Rg for å funksjonelt korrigere det eller de defekte genene. Hovedmålene er å evaluere sikkerheten og effektiviteten til den kliniske protokollen for genoverføring.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

X-bundet alvorlig kombinert immunsvikt (SCID-X1) er en genetisk lidelse forårsaket av defekter i den vanlige cytokinreseptorkjeden, normalt på overflaten av lymfocytter. Personer med SCID-X1 mangler normal utvikling av et funksjonelt immunsystem og har derfor problemer med å bekjempe infeksjoner, som kan føre til kronisk eller alvorlig sykdom og død. X-SCID-pasienter reddes normalt ved en benmargstransplantasjon fra en frisk donor. Denne studien tar sikte på å behandle SCID-X1 ved å bruke en selvinaktiverende lentiviral vektor som bærer et funksjonelt gen for å korrigere den genetiske defekten. Ved å samle et individs stamceller og modifisere dem med et lentivirus, kan de genkorrigerte cellene returneres til blodet for å hjelpe til med å produsere normale sunne immunceller.

Hovedmålene er å evaluere sikkerheten til den selvinaktiverende lentivirale vektoren TYF-IL-2Rg, den kliniske protokollen for ex vivo genoverføring og effekten av immunrekonstitusjon hos pasienter som overvinner hyppige infeksjoner tilstede på behandlingstidspunktet, vurdering av integrasjonssteder , og til slutt langsiktig korreksjon av immunsvikt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefonnummer: 86-075586725195
  • E-post: c@szgimi.org

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
        • Rekruttering
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Ta kontakt med:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Telefonnummer: 86-075586725195
          • E-post: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av klassisk SCID-X1 basert på:

    • En påvist mutasjon i det vanlige gammakjedegenet som definert ved direkte sekvensering av pasientens DNA.
    • T-celle immundefekt definert som en eller flere av følgende: CD3+ autologe T-celler < 300/ul, eller mindre enn 50 % av normal verdi for in vitro mitogenstimulering, eller fraværende proliferasjon in vitro til antigener.
  2. Med alvorlige infeksjoner, inkludert men ikke begrenset til: pneumonitt; langvarig diaré som krever total parenteral ernæring; infeksjon med herpesvirus eller adenovirus eller sopp; spredt BCG-infeksjon.
  3. Ingen cytogenetiske abnormiteter (medullær karyotype) og ingen påvisning av hovedomorganiseringer assosiert med akutt leukemi hos barn.
  4. Ingen tidligere allogen stamcelletransplantasjon.
  5. Forventet levealder ≥ 2 måneder.
  6. Negativt for HIV-infeksjon.
  7. Skriftlig, informert samtykke innhentet før eventuelle studiespesifikke prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Enkel arm
In vivo LV-genoverføring for å behandle SCID-X1
Biologisk: Direkte intravenøs injeksjon av ivlv-X1 lentiviral vektor
ivlv-X1 LV intravenøs injeksjon i en dose på ~1x10e9/kg kroppsvekt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 1 år
1 år
Generell immunrekonstitusjon
Tidsramme: 1 år
Utvinning av T- og B-celler
1 år
Endring av smittestatus
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Studieleder: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GIMI-IRB-17014

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på SCID, X-Linked

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere