Genoverføring for SCID-X1 ved bruk av en selvinaktiverende lentiviral vektor (TYF-IL-2Rg)

X-bundet alvorlig kombinert immunsvikt (SCID-X1) er en genetisk lidelse forårsaket av defekter i den vanlige cytokinreseptorkjeden, normalt på overflaten av lymfocytter. Personer med SCID-X1 mangler normal utvikling av et funksjonelt immunsystem og har derfor problemer med å bekjempe infeksjoner, som kan føre til kronisk eller alvorlig sykdom og død. X-SCID-pasienter reddes normalt ved en benmargstransplantasjon fra en frisk donor. Denne studien tar sikte på å behandle SCID-X1 ved å bruke en selvinaktiverende lentiviral vektor som bærer et funksjonelt gen for å korrigere den genetiske defekten. Ved å samle et individs stamceller og modifisere dem med et lentivirus, kan de genkorrigerte cellene returneres til blodet for å hjelpe til med å produsere normale sunne immunceller.

Hovedmålene er å evaluere sikkerheten til den selvinaktiverende lentivirale vektoren TYF-IL-2Rg, den kliniske protokollen for ex vivo genoverføring og effekten av immunrekonstitusjon hos pasienter som overvinner hyppige infeksjoner tilstede på behandlingstidspunktet, vurdering av integrasjonssteder , og til slutt langsiktig korreksjon av immunsvikt.