Génátvitel SCID-X1-hez öninaktiváló lentivírus vektor (TYF-IL-2Rg) használatával
Génátvitel X-hez kötött súlyos kombinált immunhiány (SCID-X1) esetén öninaktiváló lentivírus vektor (TYF-IL-2Rg) használatával
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az X-hez kötött súlyos kombinált immunhiány (SCID-X1) egy genetikai rendellenesség, amelyet a közös citokin receptor lánc hibái okoznak, általában a limfociták felszínén. A SCID-X1-ben szenvedő egyénekben hiányzik a funkcionális immunrendszer normális fejlődése, ezért nehezen veszik fel a harcot a fertőzésekkel szemben, amelyek krónikus vagy súlyos betegségekhez és halálhoz vezethetnek. Az X-SCID betegeket általában egészséges donor csontvelő-transzplantációja menti meg. A kísérlet célja a SCID-X1 kezelése egy funkcionális gént hordozó öninaktiváló lentivírus vektor felhasználásával a genetikai hiba kijavítására. Az egyén őssejtjeinek összegyűjtésével és lentivírussal történő módosításával a génkorrigált sejtek visszakerülhetnek a vérbe, hogy elősegítsék a normál egészséges immunsejtek termelését.
Az elsődleges cél az öninaktiváló lentivírus-vektor, a TYF-IL-2Rg biztonságosságának, az ex vivo géntranszfer klinikai protokollnak és az immunrekonstitúció hatékonyságának értékelése a kezelés idején gyakori fertőzéseken túljutott betegeknél, az integrációs helyek felmérése. , végül pedig az immunhiány hosszú távú korrekciója.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Lung-Ji Chang, Ph.D
- Telefonszám: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
Tanulmányi helyek
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kína, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Kapcsolatba lépni:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonszám: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
A klasszikus SCID-X1 diagnózisa a következők alapján:
- Bizonyított mutáció a közös gamma-lánc génben, amelyet a páciens DNS-ének közvetlen szekvenálása határoz meg.
- A T-sejtes immunhiány az alábbiak közül egy vagy több: CD3+ autológ T-sejtek < 300/ul, vagy kevesebb, mint a normál érték 50%-a in vitro mitogén stimuláció esetén, vagy hiányzik az antigének in vitro proliferációja.
- Súlyos fertőzések esetén, beleértve, de nem kizárólagosan: tüdőgyulladás; elhúzódó hasmenés, amely teljes parenterális táplálást igényel; herpeszvírussal vagy adenovírussal vagy gombával való fertőzés; disszeminált BCG fertőzés.
- Nincsenek citogenetikai rendellenességek (medulláris kariotípus), és nem észlelhetők a gyermekek akut leukémiájához kapcsolódó fő átrendeződések.
- Nincs előzetes allogén őssejt-transzplantáció.
- Várható élettartam ≥ 2 hónap.
- Negatív a HIV fertőzésre.
- Írásbeli, tájékozott beleegyezés, amelyet bármilyen vizsgálatspecifikus eljárás előtt szereztek meg.
Kizárási kritériumok:
Egyik sem
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Egykarú
In vivo LV géntranszfer a SCID-X1 kezelésére
|
ivlv-X1 LV intravénás injekció ~1x10e9/ttkg dózisban.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános túlélés
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
Az immunrendszer általános helyreállítása
Időkeret: 1 év
|
T- és B-sejtek helyreállítása
|
1 év
|
|
A fertőzés állapotának változása
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Immunrendszeri betegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Immunhiányos szindrómák
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Súlyos kombinált immunhiány
- X-hez kapcsolódó kombinált immunhiányos betegségek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GIMI-IRB-17014
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .