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Gentransfer für SCID-X1 unter Verwendung eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors (TYF-IL-2Rg)

8. September 2025 aktualisiert von: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Gentransfer für X-chromosomalen schweren kombinierten Immundefekt (SCID-X1) unter Verwendung eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors (TYF-IL-2Rg)

Dies ist eine klinische Phase-I/II-Studie zum Gentransfer zur Behandlung von X-chromosomaler schwerer kombinierter Immunschwäche (SCID-X1) unter Verwendung eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors TYF-IL-2Rg, um das/die defekte(n) Gen(e) funktionell zu korrigieren. Die primären Ziele sind die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des klinischen Gentransferprotokolls.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die X-chromosomale schwere kombinierte Immunschwäche (SCID-X1) ist eine genetische Erkrankung, die durch Defekte in der gemeinsamen Zytokinrezeptorkette verursacht wird, die sich normalerweise auf der Oberfläche von Lymphozyten befindet. Personen mit SCID-X1 fehlt die normale Entwicklung eines funktionierenden Immunsystems und sie haben daher Schwierigkeiten, Infektionen zu bekämpfen, was zu chronischen oder schweren Krankheiten und zum Tod führen kann. X-SCID-Patienten werden normalerweise durch eine Knochenmarktransplantation von einem gesunden Spender gerettet. Diese Studie zielt darauf ab, SCID-X1 mit einem selbstinaktivierenden lentiviralen Vektor zu behandeln, der ein funktionelles Gen trägt, um den genetischen Defekt zu korrigieren. Indem die Stammzellen einer Person gesammelt und mit einem Lentivirus modifiziert werden, können die genkorrigierten Zellen in das Blut zurückgeführt werden, um die Produktion normaler, gesunder Immunzellen zu unterstützen.

Die Hauptziele sind die Bewertung der Sicherheit des selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors TYF-IL-2Rg, des klinischen Ex-vivo-Gentransferprotokolls und der Wirksamkeit der Immunrekonstitution bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Behandlung häufige Infektionen überwinden, Bewertung der Integrationsstellen , und schließlich die langfristige Korrektur der Immunschwäche.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefonnummer: 86-075586725195
  • E-Mail: c@szgimi.org

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Rekrutierung
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Telefonnummer: 86-075586725195
          • E-Mail: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, China
        • Rekrutierung
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose des klassischen SCID-X1 basierend auf:

    • Eine nachgewiesene Mutation im gemeinsamen Gamma-Ketten-Gen, definiert durch direkte Sequenzierung von Patienten-DNA.
    • T-Zell-Immunschwäche, definiert als eine oder mehrere der folgenden Eigenschaften: CD3+ autologe T-Zellen < 300/ul oder weniger als 50 % des Normalwerts für die In-vitro-Mitogenstimulation oder keine Proliferation von Antigenen in vitro.
  2. Bei schweren Infektionen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Pneumonitis; anhaltender Durchfall, der eine vollständige parenterale Ernährung erfordert; Infektion mit Herpesviren oder Adenovirus oder Pilz; disseminierte BCG-Infektion.
  3. Keine zytogenetischen Anomalien (medullärer Karyotyp) und kein Nachweis der wichtigsten Umlagerungen im Zusammenhang mit akuter Leukämie bei Kindern.
  4. Keine vorherige allogene Stammzelltransplantation.
  5. Lebenserwartung ≥ 2 Monate.
  6. Negativ für HIV-Infektion.
  7. Schriftliche, informierte Zustimmung, die vor allen studienspezifischen Verfahren eingeholt wurde.

Ausschlusskriterien:

Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einarmig
In-vivo-LV-Gentransfer zur Behandlung von SCID-X1
Biologisch: Direkte intravenöse Injektion des lentiviralen Vektors ivlv-X1
ivlv-X1 LV intravenöse Injektion in einer Dosis von ~1x10e9/kg Körpergewicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Allgemeine Immunrekonstitution
Zeitfenster: 1 Jahr
Wiederherstellung von T- und B-Zellen
1 Jahr
Änderung des Infektionsstatus
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Studienleiter: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GIMI-IRB-17014

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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