Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genoverførsel for SCID-X1 ved hjælp af en selvinaktiverende lentiviral vektor (TYF-IL-2Rg)

8. september 2025 opdateret af: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Genoverførsel for X-bundet svær kombineret immundefekt (SCID-X1) ved hjælp af en selvinaktiverende lentiviral vektor (TYF-IL-2Rg)

Dette er et klinisk fase I/II forsøg med genoverførsel til behandling af X-bundet svær kombineret immundefekt (SCID-X1) ved hjælp af en selvinaktiverende lentiviral vektor TYF-IL-2Rg til funktionelt at korrigere det eller de defekte gener. De primære mål er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​den kliniske genoverførselsprotokol.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

X-bundet svær kombineret immundefekt (SCID-X1) er en genetisk lidelse forårsaget af defekter i den almindelige cytokinreceptorkæde, normalt på overfladen af ​​lymfocytter. Personer med SCID-X1 mangler den normale udvikling af et funktionelt immunsystem og har derfor svært ved at bekæmpe infektioner, som kan føre til kronisk eller alvorlig sygdom og død. X-SCID-patienter reddes normalt ved en knoglemarvstransplantation fra en rask donor. Dette forsøg har til formål at behandle SCID-X1 ved hjælp af en selvinaktiverende lentiviral vektor, der bærer et funktionelt gen for at korrigere den genetiske defekt. Ved at indsamle en persons stamceller og modificere dem med en lentivirus, kan de genkorrigerede celler returneres til blodet for at hjælpe med at producere normale sunde immunceller.

De primære mål er at evaluere sikkerheden af ​​den selvinaktiverende lentivirale vektor TYF-IL-2Rg, den kliniske protokol for ex vivo genoverførsel og effektiviteten af ​​immunrekonstitution hos patienter, der overvinder hyppige infektioner til stede på behandlingstidspunktet, vurdering af integrationssteder og endelig den langsigtede korrektion af immundefekt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefonnummer: 86-075586725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
        • Rekruttering
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Telefonnummer: 86-075586725195
          • E-mail: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af klassisk SCID-X1 baseret på:

    • En dokumenteret mutation i det fælles gammakædegen som defineret ved direkte sekventering af patientens DNA.
    • T-celle-immunmangel defineret som en eller flere af følgende: CD3+ autologe T-celler < 300/ul eller mindre end 50 % af normal værdi for in vitro mitogen-stimulering eller fraværende proliferation in vitro til antigener.
  2. Med alvorlige infektioner, herunder men ikke begrænset til: pneumonitis; langvarig diarré, der kræver total parenteral ernæring; infektion med herpesvirus eller adenovirus eller svamp; spredt BCG-infektion.
  3. Ingen cytogenetiske abnormiteter (medullær karyotype) og ingen påvisning af hovedomlejringer forbundet med akut leukæmi hos børn.
  4. Ingen forudgående allogen stamcelletransplantation.
  5. Forventet levetid ≥ 2 måneder.
  6. Negativ for HIV-infektion.
  7. Skriftligt, informeret samtykke opnået forud for undersøgelsesspecifikke procedurer.

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt arm
In vivo LV-genoverførsel til behandling af SCID-X1
Biologisk: Direkte intravenøs injektion af ivlv-X1 lentiviral vektor
ivlv-X1 LV intravenøs injektion i en dosis på ~1x10e9/kg legemsvægt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år
1 år
Samlet immunrekonstitution
Tidsramme: 1 år
Gendannelse af T- og B-celler
1 år
Ændring af infektionsstatus
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Studieleder: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

14. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GIMI-IRB-17014

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SCID, X-Linked

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner