このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

自己不活化レンチウイルスベクター（TYF-IL-2Rg）を用いたSCID-X1遺伝子導入

2025年9月8日 更新者：Lung-Ji Chang、Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

自己不活化レンチウイルスベクター（TYF-IL-2Rg）を用いたX連鎖重症複合免疫不全症（SCID-X1）の遺伝子導入

これは、自己不活化レンチウイルスベクター TYF-IL-2Rg を使用して欠陥遺伝子を機能的に修正する、X 連鎖重症複合免疫不全症 (SCID-X1) を治療するための遺伝子導入の第 I/II 相臨床試験です。 主な目的は、遺伝子導入臨床プロトコルの安全性と有効性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

X連鎖重度複合免疫不全症（SCID-X1）は、通常はリンパ球の表面にある共通のサイトカイン受容体鎖の欠陥によって引き起こされる遺伝性疾患です。 SCID-X1 の患者は、機能的な免疫システムの正常な発達を欠いているため、感染症と闘うことが困難であり、慢性または重篤な病気や死に至る可能性があります。 X-SCID 患者は通常、健康なドナーからの骨髄移植によって救出されます。 この試験は、遺伝的欠陥を修正する機能遺伝子を運ぶ自己不活化レンチウイルスベクターを使用して、SCID-X1を治療することを目的としています。 個人の幹細胞を収集し、それらをレンチウイルスで改変することにより、遺伝子修正された細胞を血液中に戻し、正常な健康な免疫細胞の生成を助けることができます.

主な目的は、自己不活性化レンチウイルスベクター TYF-IL-2Rg の安全性、ex vivo 遺伝子導入臨床プロトコル、および治療時に存在する頻繁な感染症を克服する患者における免疫再構築の有効性、統合部位の評価を評価することです。 、そして最後に免疫不全の長期的な修正。

研究の種類

介入

入学 (推定)

10

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Lung-Ji Chang, Ph.D
  • 電話番号：86-075586725195
  • メール：c@szgimi.org

研究場所

  • 中国
    • Guangdong
      • Shenzhen、Guangdong、中国、518000
        • 募集
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • コンタクト：
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • 電話番号：86-075586725195
          • メール：c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin、Guangxi、中国
        • 募集
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1ヶ月～10年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 以下に基づく従来型 SCID-X1 の診断:

    • 患者の DNA の直接配列決定によって定義された共通ガンマ鎖遺伝子の証明された突然変異。
    • T 細胞免疫不全は、次の 1 つまたは複数として定義されます: CD3+ 自己 T 細胞 < 300/ul、または in vitro マイトジェン刺激の正常値の 50% 未満、または抗原に対する in vitro 増殖の欠如。
  2. 以下を含むがこれらに限定されない重度の感染症：肺炎;完全非経口栄養を必要とする長引く下痢;ヘルペスウイルスまたはアデノウイルスまたは真菌による感染;播種性BCG感染。
  3. 細胞遺伝学的異常（髄核型）はなく、子供の急性白血病に関連する主な再編成は検出されません。
  4. -以前の同種幹細胞移植はありません。
  5. -平均余命は2か月以上。
  6. HIV感染は陰性。
  7. -研究固有の手順の前に書面によるインフォームドコンセントが得られた。

除外基準:

なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：シングルアーム
SCID-X1 を治療するための in vivo LV 遺伝子導入
生物学的：Ivlv-X1レンチウイルスベクターの直接静脈内注射
ivlv-X1 〜 1x10e9/体重 kg の用量での LV 静脈内注射。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存
時間枠：1年
1年
全体的な免疫再構成
時間枠：1年
T細胞とB細胞の回復
1年
感染状況の変化
時間枠：1年
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

捜査官

  • 主任研究者：Lung-Ji Chang, Ph.D、Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • スタディディレクター：Qiyong Zhu, MD、Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月30日

一次修了 (推定)

2026年12月31日

研究の完了 (推定)

2027年12月31日

試験登録日

最初に提出

2017年7月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月11日

最初の投稿 (実際)

2017年7月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月8日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GIMI-IRB-17014

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

SCID、Xリンクの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Morocco

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する