Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SCID-X1:n geeninsiirto itseinaktivoivalla lentivirusvektorilla (TYF-IL-2Rg)

maanantai 8. syyskuuta 2025 päivittänyt: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Geeninsiirto X-kytketyn vakavan yhdistetyn immuunivajavuuden (SCID-X1) varalta käyttämällä itseinaktivoivaa lentivirusvektoria (TYF-IL-2Rg)

Tämä on vaiheen I/II kliininen geeninsiirron koe X-kytketyn vakavan yhdistetyn immuunipuutoksen (SCID-X1) hoitamiseksi käyttämällä itsestään inaktivoituvaa lentivirusvektoria TYF-IL-2Rg viallisen geenin (geenien) korjaamiseksi toiminnallisesti. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida kliinisen geeninsiirtoprotokollan turvallisuutta ja tehokkuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

X-kytketty vakava yhdistetty immuunikato (SCID-X1) on geneettinen sairaus, joka johtuu yhteisen sytokiinireseptoriketjun vaurioista, yleensä lymfosyyttien pinnalla. SCID-X1:tä sairastavilla henkilöillä ei ole toiminnallisen immuunijärjestelmän normaalia kehitystä, joten heillä on vaikeuksia taistella infektioita vastaan, mikä voi johtaa krooniseen tai vakavaan sairauteen ja kuolemaan. X-SCID-potilaat pelastetaan normaalisti luuytimensiirrolla terveeltä luovuttajalta. Tämän kokeen tarkoituksena on hoitaa SCID-X1:tä käyttämällä itsestään inaktivoituvaa lentivirusvektoria, joka sisältää toiminnallisen geenin geneettisen puutteen korjaamiseksi. Keräämällä yksilön kantasoluja ja modifioimalla niitä lentiviruksella, geenikorjatut solut voidaan palauttaa vereen auttamaan normaaleja terveitä immuunisoluja.

Ensisijaisina tavoitteina on arvioida itseinaktivoivan lentivirusvektorin TYF-IL-2Rg turvallisuutta, ex vivo -geeninsiirron kliinistä protokollaa ja immuunirekonstituution tehokkuutta potilailla, jotka selviytyvät hoidon aikana usein esiintyvistä infektioista, integraatiokohtien arviointi. ja lopuksi immuunipuutoksen pitkäaikainen korjaus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Puhelinnumero: 86-075586725195
  • Sähköposti: c@szgimi.org

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518000
        • Rekrytointi
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Puhelinnumero: 86-075586725195
          • Sähköposti: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, Kiina
        • Rekrytointi
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Klassisen SCID-X1:n diagnoosi perustuu:

    • Todistettu mutaatio yhteisessä gammaketjugeenissä, joka on määritelty potilaan DNA:n suoralla sekvensoinnilla.
    • T-solujen immuunipuutos, joka määritellään yhdeksi tai useammaksi seuraavista: CD3+-autologiset T-solut < 300/ul tai alle 50 % normaaliarvosta in vitro mitogeeni-stimulaatiossa tai puuttuva proliferaatio in vitro antigeeneihin.
  2. Vaikeat infektiot, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: keuhkotulehdus; pitkittynyt ripuli, joka vaatii täydellistä parenteraalista ravintoa; herpesvirusten tai adenoviruksen tai sienen aiheuttama infektio; levinnyt BCG-infektio.
  3. Ei sytogeneettisiä poikkeavuuksia (medullaarinen karyotyyppi) eikä lasten akuuttiin leukemiaan liittyviä pääasiallisia uudelleenjärjestelyjä havaittu.
  4. Ei aikaisempaa allogeenistä kantasolusiirtoa.
  5. Elinajanodote ≥ 2 kuukautta.
  6. Negatiivinen HIV-infektiolle.
  7. Kirjallinen, tietoinen suostumus, joka on saatu ennen tutkimuskohtaisia ​​toimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksi käsi
In vivo LV-geeninsiirto SCID-X1:n hoitoon
Biologinen: Suora suonensisäinen ivlv-X1 lentivirusvektorin injektio
ivlv-X1 LV suonensisäinen injektio annoksella ~1x10e9/kg.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Immuunijärjestelmän yleinen palautuminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
T- ja B-solujen talteenotto
1 vuosi
Infektion tilan muutos
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Opintojohtaja: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 14. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 9. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GIMI-IRB-17014

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset SCID, X-Linked

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Iran

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa