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Transferencia de genes para SCID-X1 utilizando un vector lentiviral autoinactivante (TYF-IL-2Rg)

8 de septiembre de 2025 actualizado por: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Transferencia de genes para la inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (SCID-X1) utilizando un vector lentiviral autoinactivante (TYF-IL-2Rg)

Este es un ensayo clínico de fase I/II de transferencia de genes para tratar la inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (SCID-X1) utilizando un vector lentiviral autoinactivante TYF-IL-2Rg para corregir funcionalmente los genes defectuosos. Los objetivos principales son evaluar la seguridad y la eficacia del protocolo clínico de transferencia de genes.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (SCID-X1) es un trastorno genético causado por defectos en la cadena receptora común de citoquinas, normalmente en la superficie de los linfocitos. Las personas con SCID-X1 carecen del desarrollo normal de un sistema inmunitario funcional y, por lo tanto, tienen dificultades para combatir infecciones, lo que puede provocar enfermedades crónicas o graves y la muerte. Los pacientes con X-SCID normalmente son rescatados mediante un trasplante de médula ósea de un donante sano. Este ensayo tiene como objetivo tratar SCID-X1 utilizando un vector lentiviral autoinactivante que porta un gen funcional para corregir el defecto genético. Al recolectar las células madre de un individuo y modificarlas con un lentivirus, las células corregidas genéticamente pueden regresar a la sangre para ayudar a producir células inmunitarias sanas normales.

Los objetivos principales son evaluar la seguridad del vector lentiviral autoinactivante TYF-IL-2Rg, el protocolo clínico de transferencia génica ex vivo y la eficacia de la reconstitución inmune en pacientes que superan infecciones frecuentes presentes en el momento del tratamiento, evaluación de sitios de integración , y finalmente la corrección a largo plazo de la inmunodeficiencia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Número de teléfono: 86-075586725195
  • Correo electrónico: c@szgimi.org

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518000
        • Reclutamiento
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contacto:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Número de teléfono: 86-075586725195
          • Correo electrónico: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Contacto:
          • Qiyong Zhu, MD
          • Número de teléfono: +86-13683284467
          • Correo electrónico: 1250109112@qq.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 10 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de SCID-X1 clásico basado en:

    • Una mutación comprobada en el gen de la cadena gamma común según lo definido por la secuenciación directa del ADN del paciente.
    • Inmunodeficiencia de células T definida como uno o más de los siguientes: células T autólogas CD3+ < 300/ul, o menos del 50 % del valor normal para la estimulación de mitógenos in vitro, o ausencia de proliferación in vitro a antígenos.
  2. Con infecciones graves, que incluyen pero no se limitan a: neumonitis; diarrea prolongada que requiere nutrición parenteral total; infección con virus del herpes o adenovirus u hongos; infección diseminada por BCG.
  3. Sin anomalías citogenéticas (cariotipo medular) y sin detección de los principales reordenamientos asociados a la leucemia aguda infantil.
  4. Sin trasplante alogénico previo de células madre.
  5. Esperanza de vida ≥ 2 meses.
  6. Negativo para infección por VIH.
  7. Consentimiento informado por escrito obtenido antes de cualquier procedimiento específico del estudio.

Criterio de exclusión:

Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Un solo brazo
Transferencia de genes LV in vivo para tratar SCID-X1
Biológico: Inyección intravenosa directa del vector lentiviral ivlv-X1
Inyección intravenosa de ivlv-X1 LV a una dosis de ~1x10e9/kg de peso corporal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Reconstitución inmune general
Periodo de tiempo: 1 año
Recuperación de células T y B
1 año
Cambio de estado de infección
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Director de estudio: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

14 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

9 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GIMI-IRB-17014

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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