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Transfert de gènes pour SCID-X1 à l'aide d'un vecteur lentiviral auto-inactivant (TYF-IL-2Rg)

8 septembre 2025 mis à jour par: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Transfert de gène pour le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (SCID-X1) à l'aide d'un vecteur lentiviral auto-inactivant (TYF-IL-2Rg)

Il s'agit d'un essai clinique de phase I/II de transfert de gène pour le traitement de l'immunodéficience combinée sévère liée à l'X (SCID-X1) à l'aide d'un vecteur lentiviral auto-inactivant TYF-IL-2Rg pour corriger fonctionnellement le(s) gène(s) défectueux. Les principaux objectifs sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du protocole clinique de transfert de gènes.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (SCID-X1) est une maladie génétique causée par des défauts dans la chaîne commune des récepteurs des cytokines, normalement à la surface des lymphocytes. Les personnes atteintes de SCID-X1 n'ont pas le développement normal d'un système immunitaire fonctionnel et ont donc des difficultés à combattre les infections, ce qui peut entraîner une maladie chronique ou grave et la mort. Les patients X-SCID sont normalement sauvés par une greffe de moelle osseuse provenant d'un donneur sain. Cet essai vise à traiter le SCID-X1 à l'aide d'un vecteur lentiviral auto-inactivant portant un gène fonctionnel pour corriger le défaut génétique. En collectant les cellules souches d'un individu et en les modifiant avec un lentivirus, les cellules corrigées par le gène peuvent être renvoyées dans le sang pour aider à produire des cellules immunitaires normales et saines.

Les principaux objectifs sont d'évaluer la sécurité du vecteur lentiviral auto-inactivant TYF-IL-2Rg, le protocole clinique de transfert de gènes ex vivo et l'efficacité de la reconstitution immunitaire chez les patients surmontant les infections fréquentes présentes au moment du traitement, l'évaluation des sites d'intégration , et enfin la correction à long terme de l'immunodéficience.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Numéro de téléphone: 86-075586725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518000
        • Recrutement
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contact:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Numéro de téléphone: 86-075586725195
          • E-mail: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, Chine
        • Recrutement
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic du SCID-X1 classique basé sur :

    • Une mutation prouvée dans le gène de la chaîne gamma commune telle que définie par le séquençage direct de l'ADN du patient.
    • Déficit immunitaire des lymphocytes T défini comme un ou plusieurs des éléments suivants : lymphocytes T CD3+ autologues < 300/ul, ou moins de 50 % de la valeur normale pour la stimulation mitogène in vitro, ou absence de prolifération in vitro des antigènes.
  2. En cas d'infections graves, y compris, mais sans s'y limiter : pneumonie ; diarrhée prolongée nécessitant une nutrition parentérale totale ; infection par des virus de l'herpès ou un adénovirus ou un champignon; infection disséminée par le BCG.
  3. Pas d'anomalies cytogénétiques (caryotype médullaire) et pas de détection des principaux remaniements associés à la leucémie aiguë de l'enfant.
  4. Aucune greffe de cellules souches allogéniques préalable.
  5. Espérance de vie ≥ 2 mois.
  6. Négatif pour l'infection par le VIH.
  7. Consentement écrit et éclairé obtenu avant toute procédure spécifique à l'étude.

Critère d'exclusion:

Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Un seul bras
Transfert de gène LV in vivo pour traiter SCID-X1
Biologique: Injection intraveineuse directe du vecteur lentiviral ivlv-X1
ivlv-X1 LV, injection intraveineuse à une dose d'environ 1x10e9/kg de poids corporel.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: 1 année
1 année
Reconstitution immunitaire globale
Délai: 1 an
Récupération des lymphocytes T et B
1 an
Changement de statut infectieux
Délai: 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Directeur d'études: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juillet 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juillet 2017

Première publication (Réel)

14 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GIMI-IRB-17014

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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