Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Genoverdracht voor SCID-X1 met behulp van een zelfinactiverende lentivirale vector (TYF-IL-2Rg)

8 september 2025 bijgewerkt door: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Genoverdracht voor X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID-X1) met behulp van een zelfinactiverende lentivirale vector (TYF-IL-2Rg)

Dit is een klinische fase I/II-studie van genoverdracht voor de behandeling van X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID-X1) waarbij gebruik wordt gemaakt van een zelfinactiverende lentivirale vector TYF-IL-2Rg om de defecte genen functioneel te corrigeren. De primaire doelstellingen zijn het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van het klinische protocol voor genoverdracht.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID-X1) is een genetische aandoening die wordt veroorzaakt door defecten in de gemeenschappelijke cytokinereceptorketen, normaal op het oppervlak van lymfocyten. Personen met SCID-X1 missen de normale ontwikkeling van een functioneel immuunsysteem en hebben dus moeite met het bestrijden van infecties, wat kan leiden tot chronische of ernstige ziekte en overlijden. X-SCID-patiënten worden normaal gesproken gered door een beenmergtransplantatie van een gezonde donor. Deze proef heeft tot doel SCID-X1 te behandelen met behulp van een zelfinactiverende lentivirale vector die een functioneel gen draagt ​​om het genetische defect te corrigeren. Door de stamcellen van een individu te verzamelen en ze te modificeren met een lentivirus, kunnen de gen-gecorrigeerde cellen worden teruggebracht in het bloed om normale, gezonde immuuncellen te helpen produceren.

De primaire doelstellingen zijn het evalueren van de veiligheid van de zelfinactiverende lentivirale vector TYF-IL-2Rg, het ex vivo klinische protocol voor genoverdracht en de werkzaamheid van immuunreconstitutie bij patiënten die frequente infecties overwinnen die aanwezig zijn op het moment van de behandeling, beoordeling van integratieplaatsen , en ten slotte de langetermijncorrectie van immunodeficiëntie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefoonnummer: 86-075586725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Werving
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contact:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Telefoonnummer: 86-075586725195
          • E-mail: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, China
        • Werving
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van klassieke SCID-X1 op basis van:

    • Een bewezen mutatie in het gemeenschappelijke gamma-ketengen zoals gedefinieerd door directe sequentiebepaling van het DNA van de patiënt.
    • T-cel immuundeficiëntie gedefinieerd als een of meer van de volgende: CD3+ autologe T-cellen < 300/ul, of minder dan 50% van de normale waarde voor in vitro mitogeenstimulatie, of afwezige in vitro proliferatie van antigenen.
  2. Bij ernstige infecties, inclusief maar niet beperkt tot: longontsteking; langdurige diarree waarvoor volledige parenterale voeding nodig is; infectie met herpesvirussen of adenovirus of schimmel; gedissemineerde BCG-infectie.
  3. Geen cytogenetische afwijkingen (medullair karyotype) en geen detectie van de belangrijkste herschikkingen geassocieerd met acute leukemie bij kinderen.
  4. Geen eerdere allogene stamceltransplantatie.
  5. Levensverwachting ≥ 2 maanden.
  6. Negatief voor HIV-infectie.
  7. Schriftelijke, geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan studiespecifieke procedures.

Uitsluitingscriteria:

Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkele arm
In vivo LV-genoverdracht om SCID-X1 te behandelen
Biologisch: Directe intraveneuze injectie van ivlv-X1 lentivirale vector
ivlv-X1 LV intraveneuze injectie in een dosis van ~1x10e9/kg lichaamsgewicht.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Algehele immuunreconstitutie
Tijdsspanne: 1 jaar
Herstel van T- en B-cellen
1 jaar
Verandering van infectiestatus
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Studie directeur: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GIMI-IRB-17014

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op SCID, X-gekoppeld

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren