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Trasferimento genico per SCID-X1 utilizzando un vettore lentivirale autoinattivante （TYF-IL-2Rg）

8 settembre 2025 aggiornato da: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Trasferimento genico per immunodeficienza combinata grave legata all'X (SCID-X1) utilizzando un vettore lentivirale autoinattivante （TYF-IL-2Rg）

Questo è uno studio clinico di fase I/II sul trasferimento genico per il trattamento dell'immunodeficienza combinata grave legata all'X (SCID-X1) utilizzando un vettore lentivirale autoinattivante TYF-IL-2Rg per correggere funzionalmente il gene o i geni difettosi. Gli obiettivi primari sono valutare la sicurezza e l'efficacia del protocollo clinico di trasferimento genico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'immunodeficienza combinata grave legata all'X (SCID-X1) è una malattia genetica causata da difetti nella catena del recettore comune delle citochine, normalmente sulla superficie dei linfociti. Gli individui con SCID-X1 non hanno il normale sviluppo di un sistema immunitario funzionante e quindi hanno difficoltà a combattere le infezioni, che possono portare a malattie croniche o gravi e alla morte. I pazienti X-SCID sono normalmente salvati da un trapianto di midollo osseo da un donatore sano. Questo studio mira a trattare SCID-X1 utilizzando un vettore lentivirale autoinattivante che trasporta un gene funzionale per correggere il difetto genetico. Raccogliendo le cellule staminali di un individuo e modificandole con un lentivirus, le cellule geneticamente corrette possono essere restituite nel sangue per aiutare a produrre normali cellule immunitarie sane.

Gli obiettivi primari sono valutare la sicurezza del vettore lentivirale autoinattivante TYF-IL-2Rg, il protocollo clinico di trasferimento genico ex vivo e l'efficacia della ricostituzione immunitaria nei pazienti che superano le frequenti infezioni presenti al momento del trattamento, la valutazione dei siti di integrazione , e infine la correzione a lungo termine dell'immunodeficienza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Numero di telefono: 86-075586725195
  • Email: c@szgimi.org

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518000
        • Reclutamento
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contatto:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Numero di telefono: 86-075586725195
          • Email: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, Cina
        • Reclutamento
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di SCID-X1 classica basata su:

    • Una comprovata mutazione nel gene comune della catena gamma come definito dal sequenziamento diretto del DNA del paziente.
    • Immunodeficienza delle cellule T definita come uno o più dei seguenti: cellule T autologhe CD3+ < 300/ul, o meno del 50% del valore normale per la stimolazione del mitogeno in vitro, o proliferazione assente in vitro verso gli antigeni.
  2. Con infezioni gravi, incluse ma non limitate a: polmonite; diarrea protratta che richiede nutrizione parenterale totale; infezione da virus dell'herpes o adenovirus o funghi; infezione disseminata da BCG.
  3. Nessuna anomalia citogenetica (cariotipo midollare) e nessun rilevamento dei principali riarrangiamenti associati alla leucemia acuta dei bambini.
  4. Nessun precedente trapianto di cellule staminali allogeniche.
  5. Aspettativa di vita ≥ 2 mesi.
  6. Negativo per l'infezione da HIV.
  7. Consenso scritto e informato ottenuto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.

Criteri di esclusione:

Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio singolo
Trasferimento del gene LV in vivo per il trattamento di SCID-X1
Biologico: Iniezione endovenosa diretta del vettore lentivirale ivlv-X1
ivlv-X1 iniezione endovenosa LV alla dose di ~1x10e9/kg di peso corporeo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Ricostituzione immunitaria complessiva
Lasso di tempo: 1 anno
Recupero delle cellule T e B
1 anno
Modifica dello stato di infezione
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Direttore dello studio: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

14 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GIMI-IRB-17014

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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