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Transferência de genes para SCID-X1 usando um vetor lentiviral autoinativado (TYF-IL-2Rg)

8 de setembro de 2025 atualizado por: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Transferência de genes para imunodeficiência combinada grave ligada ao X (SCID-X1) usando um vetor lentiviral auto-inativado (TYF-IL-2Rg)

Este é um ensaio clínico de Fase I/II de transferência de genes para o tratamento de imunodeficiência combinada grave ligada ao X (SCID-X1) usando um vetor lentiviral auto-inativado TYF-IL-2Rg para corrigir funcionalmente o(s) gene(s) defeituoso(s). Os objetivos primários são avaliar a segurança e eficácia do protocolo clínico de transferência de genes.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A imunodeficiência combinada grave ligada ao cromossomo X (SCID-X1) é um distúrbio genético causado por defeitos na cadeia comum de receptores de citocinas, normalmente na superfície dos linfócitos. Indivíduos com SCID-X1 carecem do desenvolvimento normal de um sistema imunológico funcional e, portanto, têm dificuldade em combater infecções, que podem levar a doenças crônicas ou graves e à morte. Os pacientes com X-SCID são normalmente resgatados por um transplante de medula óssea de um doador saudável. Este estudo tem como objetivo tratar SCID-X1 usando um vetor lentiviral auto-inativado carregando um gene funcional para corrigir o defeito genético. Ao coletar as células-tronco de um indivíduo e modificá-las com um lentivírus, as células corrigidas pelo gene podem ser devolvidas ao sangue para ajudar a produzir células imunológicas normais e saudáveis.

Os objetivos primários são avaliar a segurança do vetor lentiviral autoinativado TYF-IL-2Rg, o protocolo clínico de transferência de genes ex vivo e a eficácia da reconstituição imune em pacientes superando infecções frequentes presentes no momento do tratamento, avaliação dos locais de integração , e finalmente a correção a longo prazo da imunodeficiência.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Número de telefone: 86-075586725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Locais de estudo

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Recrutamento
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contato:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Número de telefone: 86-075586725195
          • E-mail: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, China
        • Recrutamento
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 10 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de SCID-X1 clássica com base em:

    • Uma mutação comprovada no gene da cadeia gama comum, conforme definido pelo sequenciamento direto do DNA do paciente.
    • Deficiência imunológica de células T definida como um ou mais dos seguintes: células T autólogas CD3+ < 300/ul, ou menos de 50% do valor normal para estimulação mitogênica in vitro ou ausência de proliferação in vitro para antígenos.
  2. Com infecções graves, incluindo, mas não se limitando a: pneumonite; diarreia prolongada requerendo nutrição parenteral total; infecção por vírus de herpes ou adenovírus ou fungo; infecção disseminada por BCG.
  3. Sem anormalidades citogenéticas (cariótipo medular) e sem detecção dos principais rearranjos associados à leucemia aguda de crianças.
  4. Nenhum transplante alogênico de células-tronco anterior.
  5. Expectativa de vida ≥ 2 meses.
  6. Negativo para infecção por HIV.
  7. Consentimento informado e por escrito obtido antes de qualquer procedimento específico do estudo.

Critério de exclusão:

Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço único
Transferência in vivo do gene LV para tratar SCID-X1
Biológico: Injeção intravenosa direta de vetor lentiviral ivlv-X1
Injeção intravenosa de ivlv-X1 LV em uma dose de ~1x10e9/kg de peso corporal.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida geral
Prazo: 1 ano
1 ano
Reconstituição imune geral
Prazo: 1 ano
Recuperação de células T e B
1 ano
Alteração do estado de infecção
Prazo: 1 ano
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Diretor de estudo: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

14 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

9 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GIMI-IRB-17014

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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