Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transfer genu dla SCID-X1 przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego (TYF-IL-2Rg)

8 września 2025 zaktualizowane przez: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Transfer genu dla ciężkiego złożonego niedoboru odporności sprzężonego z chromosomem X (SCID-X1) przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego (TYF-IL-2Rg)

Jest to badanie kliniczne fazy I/II dotyczące transferu genów w leczeniu ciężkiego złożonego niedoboru odporności sprzężonego z chromosomem X (SCID-X1) przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego TYF-IL-2Rg w celu funkcjonalnego skorygowania wadliwego genu (genów). Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności protokołu klinicznego transferu genów.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ciężki złożony niedobór odporności sprzężony z chromosomem X (SCID-X1) jest zaburzeniem genetycznym spowodowanym defektami wspólnego łańcucha receptora cytokin, zwykle na powierzchni limfocytów. Osoby z SCID-X1 nie mają normalnego rozwoju funkcjonalnego układu odpornościowego i dlatego mają trudności z zwalczaniem infekcji, co może prowadzić do przewlekłej lub ciężkiej choroby i śmierci. Pacjenci z X-SCID są zwykle ratowani przez przeszczep szpiku kostnego od zdrowego dawcy. Ta próba ma na celu leczenie SCID-X1 przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego niosącego funkcjonalny gen w celu skorygowania defektu genetycznego. Pobierając komórki macierzyste danej osoby i modyfikując je za pomocą lentiwirusa, komórki z korekcją genów mogą zostać ponownie wprowadzone do krwi, aby pomóc w produkcji normalnych, zdrowych komórek odpornościowych.

Głównymi celami są ocena bezpieczeństwa samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego TYF-IL-2Rg, protokół kliniczny transferu genu ex vivo oraz skuteczność rekonstytucji immunologicznej u pacjentów pokonujących częste infekcje obecne w czasie leczenia, ocena miejsc integracji , a wreszcie długoterminowej korekcji niedoboru odporności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Numer telefonu: 86-075586725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518000
        • Rekrutacyjny
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Numer telefonu: 86-075586725195
          • E-mail: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza klasycznego SCID-X1 na podstawie:

    • Udowodniona mutacja we wspólnym genie łańcucha gamma zdefiniowana przez bezpośrednie sekwencjonowanie DNA pacjenta.
    • Niedobór odporności limfocytów T definiowany jako co najmniej jeden z następujących objawów: autologiczne limfocyty T CD3+ < 300/ul lub mniej niż 50% wartości prawidłowej dla stymulacji mitogenem in vitro lub brak proliferacji antygenów in vitro.
  2. Z ciężkimi infekcjami, w tym między innymi: zapaleniem płuc; przedłużająca się biegunka wymagająca całkowitego żywienia pozajelitowego; infekcja wirusami opryszczki lub adenowirusem lub grzybem; rozsiane zakażenie BCG.
  3. Brak nieprawidłowości cytogenetycznych (kariotyp rdzeniasty) i brak wykrycia głównych rearanżacji związanych z ostrą białaczką u dzieci.
  4. Brak wcześniejszego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  5. Oczekiwana długość życia ≥ 2 miesiące.
  6. Negatywny na zakażenie wirusem HIV.
  7. Pisemna, świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncze ramię
Transfer genu LV in vivo w celu leczenia SCID-X1
Biologiczny: Bezpośrednie wstrzyknięcie dożylne wektora lentiwirusowego ivlv-X1
ivlv-X1 LV wstrzyknięcie dożylne w dawce ~1x10e9/kg masy ciała.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Ogólna rekonstytucja odporności
Ramy czasowe: 1 rok
Odzyskiwanie komórek T i B
1 rok
Zmiana stanu infekcji
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Dyrektor Studium: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GIMI-IRB-17014

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SCID, sprzężony z X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj