Genöverföring för SCID-X1 med hjälp av en självinaktiverande lentiviral vektor (TYF-IL-2Rg)
Genöverföring för X-länkad allvarlig kombinerad immunbrist (SCID-X1) med hjälp av en självinaktiverande lentiviral vektor (TYF-IL-2Rg)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
X-kopplad allvarlig kombinerad immunbrist (SCID-X1) är en genetisk störning som orsakas av defekter i den vanliga cytokinreceptorkedjan, normalt på ytan av lymfocyter. Individer med SCID-X1 saknar den normala utvecklingen av ett fungerande immunsystem och har därför svårt att bekämpa infektioner, som kan leda till kronisk eller svår sjukdom och död. X-SCID-patienter räddas normalt genom en benmärgstransplantation från en frisk donator. Denna studie syftar till att behandla SCID-X1 med hjälp av en självinaktiverande lentiviral vektor som bär en funktionell gen för att korrigera den genetiska defekten. Genom att samla in en individs stamceller och modifiera dem med ett lentivirus kan de genkorrigerade cellerna återföras till blodet för att hjälpa till att producera normala friska immunceller.
De primära målen är att utvärdera säkerheten för den självinaktiverande lentivirala vektorn TYF-IL-2Rg, det kliniska protokollet för genöverföring ex vivo och effektiviteten av immunrekonstitution hos patienter som övervinner frekventa infektioner som finns vid behandlingstillfället, bedömning av integrationsställen och slutligen den långsiktiga korrigeringen av immunbrist.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Lung-Ji Chang, Ph.D
- Telefonnummer: +86 0755-86573763
- E-post: c@szgimi.org
Studieorter
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Kontakt:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonnummer: +86 0755-86573763
- E-post: c@szgimi.org
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Diagnos av klassisk SCID-X1 baserat på:
- En beprövad mutation i den gemensamma gammakedjegenen som definieras genom direkt sekvensering av patientens DNA.
- T-cellsimmunbrist definierad som en eller flera av följande: CD3+ autologa T-celler < 300/ul, eller mindre än 50 % av normalt värde för in vitro mitogenstimulering, eller frånvarande proliferation in vitro till antigener.
- Med allvarliga infektioner, inklusive men inte begränsat till: pneumonit; långvarig diarré som kräver total parenteral näring; infektion med herpesvirus eller adenovirus eller svamp; spridd BCG-infektion.
- Inga cytogenetiska abnormiteter (medullär karyotyp) och ingen detektering av huvudsakliga omarrangemang associerade med akut leukemi hos barn.
- Ingen tidigare allogen stamcellstransplantation.
- Förväntad livslängd ≥ 2 månader.
- Negativt för HIV-infektion.
- Skriftligt, informerat samtycke erhållits före eventuella studiespecifika procedurer.
Exklusions kriterier:
Ingen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Enkelarm
In vivo LV-genöverföring för att behandla SCID-X1
|
ivlv-X1 LV intravenös injektion i en dos av ~1x10e9/kg kroppsvikt.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total överlevnad
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Total immunrekonstitution
Tidsram: 1 år
|
Återhämtning av T- och B-celler
|
1 år
|
|
Förändring av infektionsstatus
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GIMI-IRB-17014
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .