Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přenos genu pro SCID-X1 pomocí samoinaktivačního lentivirového vektoru (TYF-IL-2Rg)

8. září 2025 aktualizováno: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Přenos genu pro X-vázanou těžkou kombinovanou imunodeficienci (SCID-X1) s použitím samoinaktivačního lentivirového vektoru (TYF-IL-2Rg)

Toto je klinická studie fáze I/II genového transferu pro léčbu X-vázané těžké kombinované imunodeficience (SCID-X1) s použitím samoinaktivačního lentivirového vektoru TYF-IL-2Rg k funkční korekci defektního genu(ů). Primárními cíli je vyhodnotit bezpečnost a účinnost klinického protokolu genového přenosu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

X-vázaná těžká kombinovaná imunodeficience (SCID-X1) je genetická porucha způsobená defekty v řetězci společného cytokinového receptoru, běžně na povrchu lymfocytů. Jedinci s SCID-X1 postrádají normální vývoj funkčního imunitního systému, a tak mají potíže s bojem s infekcemi, které mohou vést k chronickému nebo závažnému onemocnění a smrti. X-SCID pacienti jsou normálně zachráněni transplantací kostní dřeně od zdravého dárce. Tato studie se zaměřuje na léčbu SCID-X1 pomocí samoinaktivačního lentivirového vektoru nesoucího funkční gen ke korekci genetického defektu. Shromážděním kmenových buněk jedince a jejich modifikací lentivirem mohou být genově opravené buňky vráceny do krve, aby pomohly produkovat normální zdravé imunitní buňky.

Primárními cíli je vyhodnotit bezpečnost samoinaktivačního lentivirového vektoru TYF-IL-2Rg, klinický protokol ex vivo genového přenosu a účinnost imunitní rekonstituce u pacientů překonávajících časté infekce přítomné v době léčby, posouzení integračních míst a konečně dlouhodobá korekce imunodeficience.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefonní číslo: 86-075586725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518000
        • Nábor
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Telefonní číslo: 86-075586725195
          • E-mail: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, Čína
        • Nábor
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika klasického SCID-X1 na základě:

    • Prokázaná mutace v genu společného gama řetězce definovaného přímým sekvenováním pacientovy DNA.
    • Imunitní deficience T-buněk definovaná jako jedna nebo více z následujících: CD3+ autologní T-buňky < 300/ul, nebo méně než 50 % normální hodnoty pro mitogenní stimulaci in vitro, nebo chybějící proliferace antigenů in vitro.
  2. Se závažnými infekcemi, včetně, ale bez omezení na: pneumonitida; vleklý průjem vyžadující celkovou parenterální výživu; infekce herpetickými viry nebo adenoviry nebo houbami; diseminovaná BCG infekce.
  3. Žádné cytogenetické abnormality (medulární karyotyp) a žádná detekce hlavních přestaveb spojených s akutní leukémií dětí.
  4. Žádná předchozí alogenní transplantace kmenových buněk.
  5. Předpokládaná délka života ≥ 2 měsíce.
  6. Negativní pro infekci HIV.
  7. Písemný informovaný souhlas získaný před jakýmikoli postupy specifickými pro studii.

Kritéria vyloučení:

Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednoruč
In vivo přenos genu LV k léčbě SCID-X1
Biologický: Přímá intravenózní injekce lentivirového vektoru ivlv-X1
ivlv-X1 LV intravenózní injekce v dávce ~1x10e9/kg tělesné hmotnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 1 rok
1 rok
Celková imunitní rekonstituce
Časové okno: 1 rok
Obnova T a B buněk
1 rok
Změna stavu infekce
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • Ředitel studie: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GIMI-IRB-17014

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SCID, X-Linked

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit