氨曲南吸入治疗儿童囊性纤维化和新发铜绿假单胞菌感染的研究 (ALPINE 2)
2022年5月26日 更新者：Gilead Sciences
随机、双盲、3B 期试验，以评估 2 种氨曲南 75 毫克粉末和溶剂雾化溶液/氨曲南吸入溶液 (AZLI) 治疗方案在患有囊性纤维化 (CF) 和新发呼吸系统疾病的儿科受试者中的安全性和有效性绿脓杆菌 (PA) 感染/定植
本研究的主要目的是评估 14 天疗程与 28 天氨曲南吸入溶液疗程 (AZLI) 在新发铜绿假单胞菌呼吸道感染或定植的儿科参与者中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
149
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus N、丹麦、8200
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen、丹麦、2100
- Rigshospitalet
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Haifa、以色列、3109601
- Rambam Health Corporation
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Haifa、以色列、3436212
- Lady Davis Carmel Medical Center
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Jerusalem、以色列、9765422
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petah Tikva、以色列、4920230
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Graz、奥地利、8036
- Medizinische Universität Graz
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Innsbruck、奥地利、06020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Thessaloniki、希腊、54642
- General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
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Essen、德国、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Kiel、德国、24116
- Stadtisches Krankenhaus Kiel
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Catania、意大利、95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
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Milano、意大利、20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda
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Napoli、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
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Roma、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma、意大利、00161
- Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
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Verona、意大利、37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Brussels、比利时、1020
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Edegem、比利时、2650
- UZ Antwerpen
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Bordeaux、法国、33076
- Hopital des enfants - GH Pellegrin
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Grenoble、法国、38043
- CHU Grenoble Alpes
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Paris、法国、75019
- Hôpital Robert Debré APHP
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California
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San Francisco、California、美国、94158
- University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Health System
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Chicago、Illinois、美国、60637
- Corner Children's Hospital
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28277
- Clinical Research of Charlotte
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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South Carolina
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Columbia、South Carolina、美国、29203
- USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
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Tyler、Texas、美国、75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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Aberdeen、英国、AB25 2ZG
- NHS Grampian
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Birmingham、英国、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Exeter、英国、EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
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Leicester、英国、LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
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London、英国、SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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London、英国、E1 1BB
- Barts and the London Children's Hospital
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Manchester、英国、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Middlesbrough、英国、TS4 3BW
- South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield、英国、S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital NHS Trust
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Southampton、英国、SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
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Stoke on Trent、英国、ST4 6QG
- University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
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Amsterdam、荷兰、1081 HV
- VU University Medical Center
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitario Vall d Hebron
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Esplugues de Llobregat、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Deu
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Madrid、西班牙、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Malaga、西班牙、29011
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Sabadell、西班牙、08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Valencia、西班牙、46010
- Hospital Clinico Universitario
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3个月 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 根据 2008 年 CF 共识会议标准确定的囊性纤维化 (CF) 诊断：通过定量毛果芸香碱离子电渗疗法，汗液氯化物水平≥ 60 毫当量/升 (mEq/L)；或具有 2 个与 CF 一致的可识别突变的基因型；或异常的鼻跨上皮电位差 (NPD)，以及 1 个或多个与 CF 一致的临床特征
- 在筛选后 30 天内记录到新出现的 PA 呼吸道培养阳性定义为第一次记录的 PA 阳性培养，或 PA 在至少 2 年的 PA 阴性呼吸道培养史（每年至少 2 次培养）后恢复)
- 一秒用力呼气容积 (FEV1) ≥ 80% 预测值（适用于能够可靠地进行肺活量测定评估的 ≥ 6 岁受试者）
- 临床稳定，没有证据表明需要静脉注射 (IV) 抗假单胞菌抗生素、补充氧气或住院治疗的急性显着呼吸道症状
关键排除标准：
- 筛选后 2 年内使用静脉或吸入抗假单胞菌抗生素
- 在进入研究后 30 天内使用口服抗假单胞菌抗生素治疗呼吸系统事件（筛选访视）
- 对吸入短效 β2 激动剂不耐受史
- 肺移植史
- 目前每日持续供氧或夜间供氧2L/min以上的要求
- 筛选前 30 天内因呼吸系统事件住院
- 筛选前 7 天内支气管扩张剂、皮质类固醇、阿尔法链道酶或高渗盐水药物的变化。
- 筛选前 7 天内物理治疗技术或时间表发生重大变化（根据研究者的判断）
- 在过去 12 个月内的最近一次测试中肾功能或肝功能异常，定义为天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT) > 正常值上限 (ULN) 的 5 倍，或血清肌酐 > 2 倍 ULN 的年龄
- 研究者认为存在会危及受试者安全或研究数据质量的状况或异常
- 已知对 AZLI 中的氨曲南、其代谢物或制剂赋形剂过敏
- 在筛选前 24 个月内进行的任何伯克霍尔德氏菌呈阳性的呼吸道培养。或非结核分枝杆菌 (NTM)
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AZLI + 安慰剂
75 mg/ml 的氨曲南将每天给药三次 (TID)，持续 14 天，然后是安慰剂匹配 (PTM) 氨曲南，持续 14 天。
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通过 PARI Altera® 雾化器系统给药。
< 2 岁的参与者将通过 SmartMask® Baby 接受治疗，2 至 < 6 岁的参与者将通过 SmartMask Kids® 接受治疗，> 6 岁的参与者将通过雾化器咬嘴接受治疗。
其他名称：
通过 PARI Altera® 雾化器系统给药。
< 2 岁的参与者将通过 SmartMask® Baby 接受治疗，2 至 < 6 岁的参与者将通过 SmartMask Kids® 接受治疗，> 6 岁的参与者将通过雾化器咬嘴接受治疗。
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实验性的：阿兹利
75 mg/ml 氨曲南将 TID 给药 28 天。
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通过 PARI Altera® 雾化器系统给药。
< 2 岁的参与者将通过 SmartMask® Baby 接受治疗，2 至 < 6 岁的参与者将通过 SmartMask Kids® 接受治疗，> 6 岁的参与者将通过雾化器咬嘴接受治疗。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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14 天治疗组与 28 天治疗组治疗后 28 天铜绿假单胞菌 (PA) 阴性培养参与者的百分比
大体时间：治疗后 28 天（14 天治疗组为第 4 至 6 周，28 天治疗组为第 4 至 8 周）
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治疗后 28 天（14 天治疗组为第 4 至 6 周，28 天治疗组为第 4 至 8 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在 108 周的治疗后随访期间从初级根除到 PA 复发的时间
大体时间：AZLI 的最后一次给药日期至第 112 周
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当 AZLI 治疗后 28 天的所有培养物均为 PA 阴性时，即实现了初步根除。
PA 根除后的复发被定义为成功达到主要终点的参与者的第一个阳性 PA 培养结果，并且在 AZLI 14 天组的第 4 周至第 6 周或 AZLI 28 天组的第 8 周没有来自当地实验室的 PA 阳性培养。
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AZLI 的最后一次给药日期至第 112 周
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14 天治疗组治疗后 28 天 PA 阴性培养参与者的百分比与使用妥布霉素雾化器溶液 (TNS) 治疗的参与者治疗后 28 天 PA 根除的历史汇总数据
大体时间：治疗后 28 天（14 天治疗组为第 4 至 6 周）
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治疗后 28 天（14 天治疗组为第 4 至 6 周）
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在 108 周的治疗后随访期间，与 TNS ELITE 研究中的人群相匹配的参与者子组的 PA 复发时间
大体时间：AZLI 的最后一次给药日期至第 112 周
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在 ELITE 研究 (NCT00391976) 中，患有早期 PA 感染的囊性纤维化参与者接受了 TNS。 ELITE 研究中已公布的疗效分析人群标准包括：
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AZLI 的最后一次给药日期至第 112 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年11月28日
初级完成 (实际的)
2020年5月27日
研究完成 (实际的)
2021年9月23日
研究注册日期
首次提交
2017年7月13日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月13日
首次发布 (实际的)
2017年7月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月26日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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其他研究编号
- GS-US-205-1850
- 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER 个)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的外部研究人员可以在研究完成后为本研究申请 IPD。
欲了解更多信息，请访问我们的网站 https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/
IPD 共享时间框架
学习完成后 18 个月
IPD 共享访问标准
具有用户名、密码和 RSA 代码的安全外部环境。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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