Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio dell'aztreonam per inalazione nei bambini con fibrosi cistica e nuova infezione delle vie aeree da batteri Pseudomonas aeruginosa (ALPINE 2)

26 maggio 2022 aggiornato da: Gilead Sciences

Sperimentazione randomizzata, in doppio cieco, di fase 3B per valutare la sicurezza e l'efficacia di 2 regimi terapeutici di Aztreonam 75 mg polvere e solvente per soluzione per nebulizzatore/aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI) in soggetti pediatrici con fibrosi cistica (FC) e nuova insorgenza respiratoria Tratto Pseudomonas Aeruginosa (PA) Infezione/colonizzazione

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di un corso di 14 giorni rispetto a un corso di 28 giorni di aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI) in partecipanti pediatrici con infezione o colonizzazione del tratto respiratorio da Pseudomonas aeruginosa di nuova insorgenza.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

149

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, Austria, 06020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Chu Grenoble Alpes
      • Paris, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré APHP
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Kiel, Germania, 24116
        • Stadtisches Krankenhaus Kiel
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israele, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israele, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Regno Unito, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Regno Unito, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Regno Unito, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spagna, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, Spagna, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Hospital Clínico Universitario
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi di fibrosi cistica (FC) come determinato dai criteri della CF Consensus Conference 2008: livello di cloruro nel sudore ≥ 60 milliequivalenti per litro (mEq/L) mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina; o un genotipo con 2 mutazioni identificabili coerenti con CF; o una differenza di potenziale transepiteliale nasale anormale (NPD) e 1 o più caratteristiche cliniche coerenti con CF
  • Nuova insorgenza documentata di coltura positiva delle vie respiratorie per PA entro 30 giorni dallo screening definita come prima coltura positiva per PA documentata per tutta la vita o PA recuperata dopo almeno 2 anni di storia di colture respiratorie negative per PA (almeno 2 colture all'anno )
  • Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) ≥ 80% del predetto (per soggetti di età ≥ 6 anni che possono eseguire in modo affidabile valutazioni spirometriche)
  • Clinicamente stabile senza evidenza di sintomi respiratori acuti significativi che richiederebbero la somministrazione di antibiotici antipseudomonas per via endovenosa (IV), supplementazione di ossigeno o ricovero in ospedale

Criteri chiave di esclusione:

  • Uso di antibiotici antipseudomonas EV o inalatori entro 2 anni dallo screening
  • Uso di antibiotici antipseudomonas orali per un evento respiratorio entro 30 giorni dall'ingresso nello studio (visita di screening)
  • Storia di intolleranza ai β2 agonisti a breve durata d'azione per via inalatoria
  • Storia del trapianto di polmone
  • Fabbisogno attuale di supplementazione giornaliera continua di ossigeno o fabbisogno di oltre 2 L/minuto durante la notte
  • Ricovero per un evento respiratorio entro 30 giorni prima dello screening
  • Modifiche nei farmaci broncodilatatori, corticosteroidi, dornase alfa o soluzione salina ipertonica entro 7 giorni prima dello screening.
  • Cambiamenti significativi (a discrezione degli investigatori) nella tecnica o nel programma di fisioterapia entro 7 giorni prima dello screening
  • Risultati anormali della funzionalità renale o epatica al test più recente nei 12 mesi precedenti, definiti come Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) > 5 volte il limite superiore della norma (ULN) o Creatinina sierica > 2 volte ULN per età
  • Presenza di una condizione o di un'anomalia che comprometterebbe la sicurezza del soggetto o la qualità dei dati dello studio, secondo l'opinione dello Sperimentatore
  • Ipersensibilità nota all'aztreonam, ai suoi metaboliti o agli eccipienti della formulazione in AZLI
  • Colture respiratorie eseguite entro 24 mesi prima dello screening che risultano positive per QUALSIASI Burkholderia spp. o Micobatteri non tubercolari (NTM)

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: AZLI+Placebo
75 mg/ml di aztreonam saranno somministrati tre volte al giorno (TID) per 14 giorni seguiti da placebo per abbinare (PTM) aztreonam TID per 14 giorni.
Droga: AZLI
Somministrato tramite il sistema nebulizzatore PARI Altera®. I partecipanti <2 anni riceveranno tramite SmartMask® Baby, da 2 a <6 anni tramite SmartMask Kids® e> 6 anni tramite il boccaglio del nebulizzatore.
Altri nomi:
  • Cayston®
  • Aztreonam
Droga: Placebo
Somministrato tramite il sistema nebulizzatore PARI Altera®. I partecipanti <2 anni riceveranno tramite SmartMask® Baby, da 2 a <6 anni tramite SmartMask Kids® e> 6 anni tramite il boccaglio del nebulizzatore.
SPERIMENTALE: AZLI
75 mg/ml di aztreonam saranno somministrati TID per 28 giorni.
Droga: AZLI
Somministrato tramite il sistema nebulizzatore PARI Altera®. I partecipanti <2 anni riceveranno tramite SmartMask® Baby, da 2 a <6 anni tramite SmartMask Kids® e> 6 anni tramite il boccaglio del nebulizzatore.
Altri nomi:
  • Cayston®
  • Aztreonam

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con colture negative per Pseudomonas aeruginosa (PA) durante i 28 giorni successivi al trattamento nel gruppo di trattamento di 14 giorni rispetto al gruppo di trattamento di 28 giorni
Lasso di tempo: 28 giorni dopo il trattamento (settimane da 4 a 6 per il gruppo di trattamento di 14 giorni e settimane da 4 a 8 per il gruppo di trattamento di 28 giorni)
28 giorni dopo il trattamento (settimane da 4 a 6 per il gruppo di trattamento di 14 giorni e settimane da 4 a 8 per il gruppo di trattamento di 28 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo dall'eradicazione primaria alla recidiva dell'AP in un periodo di follow-up post-trattamento di 108 settimane
Lasso di tempo: Data dell'ultima dose di AZLI fino alla settimana 112
L'eradicazione primaria è stata raggiunta quando tutte le colture nei 28 giorni successivi al trattamento con AZLI erano PA negative. La recidiva dopo l'eradicazione dell'AP è stata definita come primo risultato positivo della coltura dell'AP nel partecipante che ha raggiunto con successo l'endpoint primario e non ha avuto coltura positiva per l'AP dal laboratorio locale dalla settimana 4 alla settimana 6 per il gruppo AZLI 14 giorni o fino alla settimana 8 per il gruppo AZLI 28 giorni.
Data dell'ultima dose di AZLI fino alla settimana 112
Percentuale di partecipanti con colture PA-negative a 28 giorni dopo il trattamento nel gruppo di trattamento di 14 giorni rispetto ai dati raccolti storici per l'eradicazione di PA a 28 giorni dopo il trattamento nei partecipanti trattati con soluzione per nebulizzatore di tobramicina (TNS)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo il trattamento (settimane da 4 a 6 per il gruppo di trattamento di 14 giorni)
28 giorni dopo il trattamento (settimane da 4 a 6 per il gruppo di trattamento di 14 giorni)
Tempo alla recidiva PA per un sottogruppo di partecipanti corrispondente alla popolazione nello studio TNS ELITE in un periodo di follow-up post-trattamento di 108 settimane
Lasso di tempo: Data dell'ultima dose di AZLI fino alla settimana 112

Nello studio ELITE (NCT00391976), i partecipanti con fibrosi cistica che avevano un'infezione PA precoce hanno ricevuto TNS. I criteri pubblicati per l'analisi dell'efficacia della popolazione nello studio ELITE includevano:

  • I partecipanti devono avere un'età ≥ 6 mesi alla randomizzazione
  • Nessuna storia di anticorpi anti-PA positivi (nessuna interpretazione dell'anticorpo anti-PA immunoglobulina G [IgG] allo screening/basale) registrata
  • Non ha utilizzato antibiotici anti-pseudomoni per 28 giorni dopo il completamento del trattamento attivo ed entro 2 anni dallo screening
  • Risultato della coltura PA non mancante a 28 giorni dall'ultima dose di AZLI
  • PA negativo fino a 28 giorni dopo il completamento del trattamento attivo
  • Nessuna deviazione importante dal protocollo correlata alla conformità con la somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  • Nuova insorgenza documentata di coltura positiva delle vie respiratorie per PA entro 30 giorni dallo screening definita come prima coltura positiva per PA documentata per tutta la vita o PA recuperata dopo almeno 2 anni di storia di colture respiratorie negative per PA (almeno 2 colture all'anno ).
Data dell'ultima dose di AZLI fino alla settimana 112

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gilead Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

28 novembre 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

27 maggio 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

23 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 luglio 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

17 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

14 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ricercatori esterni qualificati possono richiedere IPD per questo studio dopo il completamento dello studio. Per ulteriori informazioni, visitare il nostro sito Web all'indirizzo https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

Periodo di condivisione IPD

18 mesi dopo il completamento degli studi

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Un ambiente esterno protetto con nome utente, password e codice RSA.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su AZLI

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malta

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi